Los medicamentos huérfanos son medicamentos que se desarrollan para tratar un problema de salud que es relativamente raro. Debido a que el mercado potencial para el medicamento es bajo, las compañías farmacéuticas no producen ni promueven el medicamento huérfano en grandes cantidades. A menudo, los gobiernos ofrecen algún tipo de incentivo al creador del medicamento para que fabrique una cantidad limitada para su uso en el tratamiento de enfermedades raras.
En los Estados Unidos, un medicamento huérfano es un medicamento que está diseñado específicamente para su uso en el tratamiento de una afección médica que afecta a menos de 200,000 personas. Para alentar a las compañías farmacéuticas a producir lotes limitados de estos medicamentos, el gobierno de los EE. UU. Brindará beneficios como exenciones fiscales o una garantía de exclusividad del mercado durante un período determinado, a menudo siete años. Se cree que este enfoque no solo ayuda a garantizar que el medicamento huérfano esté disponible cuando sea necesario, sino que también permite al fabricante maximizar el rendimiento del medicamento, ya que ningún otro fabricante de medicamentos puede producir y comercializar el medicamento durante ese período.
Al fomentar el desarrollo de medicamentos huérfanos de esta manera, los gobiernos hacen posible que pequeños grupos de ciudadanos que están lidiando con enfermedades raras todavía tengan acceso a medicamentos que les ayudarán a manejar o curar estas condiciones relativamente oscuras. La investigación continua durante el período de exclusividad también puede producir usos adicionales para varios medicamentos huérfanos. Esto ampliaría la base de usuarios potenciales del medicamento y posiblemente permitiría que se volviera lo suficientemente rentable como para que el fabricante comercializara agresivamente el medicamento como tratamiento para varias aflicciones diferentes en lugar de una sola.
Los detalles de un programa de medicamentos huérfanos patrocinado por el gobierno variarán de un país a otro. Diferentes países ofrecen diferentes niveles de incentivos para que las compañías farmacéuticas produzcan pequeñas cantidades de un medicamento huérfano anualmente. En algunos casos, la financiación del gobierno puede ayudar a respaldar la investigación de medicamentos huérfanos durante el período de exclusividad. Los gobiernos también pueden adoptar una ley sobre drogas huérfanas que especifique la interpretación legal de lo que se considera una droga huérfana. La legislación también puede especificar las condiciones que deben cumplirse para recibir exenciones fiscales y otros incentivos, y establecer el número de años que el fabricante original tendrá derechos exclusivos sobre la producción del medicamento.
En el pasado, los intentos de los fabricantes de distribuir información sobre medicamentos huérfanos se centraban principalmente en proporcionar a los profesionales médicos detalles sobre los medicamentos. Sin embargo, esto está cambiando debido al uso generalizado de Internet. Hoy en día, los profesionales médicos, así como las agencias sin fines de lucro, buscan educar al público sobre la naturaleza, los síntomas y el tratamiento de afecciones médicas raras a través de sitios web informativos, a menudo usando una verborrea que es fácil de entender para la persona promedio.