Le meilleur traitement du syndrome myélodysplasique varie souvent en fonction de plusieurs facteurs différents qui affectent les besoins du patient. Les patients plus jeunes et en bonne santé peuvent être adaptés à un traitement plus agressif pour ralentir ou arrêter la maladie. D’autres peuvent uniquement bénéficier de soins de soutien, tels que des transfusions ou des antibiotiques, qui traitent les effets du syndrome et améliorent leur qualité de vie. Les personnes atteintes de formes moins graves de la maladie pourraient également n’avoir besoin que d’options de soins de soutien.
Une option de traitement du syndrome myélodysplasique qui peut avoir de très bons résultats pour certaines personnes est la chimiothérapie suivie d’une greffe de moelle osseuse. La chimiothérapie est utilisée pour tuer les cellules de moelle osseuse défectueuses, puis les cellules d’un donneur compatible sont utilisées pour les remplacer. Pour certains patients, cette technique a pu guérir la maladie ; la majorité des cas sont incurables. Pour d’autres, il est capable d’en ralentir considérablement la progression. La procédure est difficile et risquée, cependant, elle n’est souvent utilisée que sur des patients jeunes et forts, ou ceux qui ont des types très agressifs de syndrome myélodysplasique.
Les patients pour lesquels la chimiothérapie et la transplantation sont inappropriées reçoivent généralement des soins de soutien pour aider à atténuer les effets négatifs de la maladie. Un type important de traitement de soutien du syndrome myélodysplasique est la transfusion sanguine. La maladie détruit les cellules sanguines et affecte la capacité du corps à en créer davantage, de sorte que l’anémie est souvent un problème pour ces patients. Une transfusion peut aider à remplacer le sang perdu et à combattre les effets de l’anémie.
L’utilisation de facteurs de croissance est un autre traitement du syndrome myélodysplasique pour traiter l’anémie. Les facteurs de croissance sont des substances qui stimulent la production de globules rouges. Le type de facteur de croissance généralement utilisé avec cette maladie est appelé érythropoïétine.
Plusieurs médicaments sont également considérés comme utiles pour le traitement du syndrome myélodysplasique dans certains cas. Des médicaments tels que le lénalidomide et la globuline antithymocyte peuvent aider à combattre l’anémie et à réduire le besoin de transfusions sanguines chez les patients atteints de formes spécifiques de la maladie. Les patients recevant des transfusions peuvent avoir besoin de déféroxamine pour lutter contre l’accumulation de fer dans leur sang et leurs tissus. Certains patients peuvent être sujets à développer une leucémie; des médicaments tels que l’azacitidine et la décitabine peuvent être pris pour aider à retarder ou à empêcher que cela ne se produise. Les personnes atteintes du syndrome myélodysplasique peuvent être sensibles à l’infection et peuvent également avoir besoin d’un traitement avec des antibiotiques.