La thérapie génique in vivo est un processus par lequel la constitution génétique des cellules est modifiée pour produire un effet thérapeutique qui prévient ou traite les maladies. Le matériel héréditaire défectueux ou manquant – l’ADN – dans le noyau des cellules du patient est modifié ou remplacé par des gènes sains. Des virus spécialement modifiés agissent comme porteurs du nouveau matériel génétique, le délivrant aux cellules ou tissus ciblés du patient. Le transfert de matériel génétique a lieu dans le corps du patient au cours de cette procédure.
Le processus de thérapie génique in vivo se différencie de la thérapie génique ex vivo en ce que cette dernière procédure prélève des cellules du corps du patient, insère des gènes et cultive les cellules en laboratoire plutôt qu’à l’intérieur du corps du patient. Les cellules contenant le nouvel ADN sont ensuite réintroduites dans les tissus nécessaires du patient. Le terme latin ex vivo signifie hors du vivant et in vivo signifie dans le vivant. Ce traitement nécessite généralement l’extraction et le remplacement de la moelle osseuse du patient en deux interventions chirurgicales distinctes.
Les porteurs ou vecteurs délivrant le matériel génétique thérapeutique sont des rétrovirus, des adénovirus, des virus de l’herpès et d’autres virus. Le propre matériel génétique des virus est supprimé ou inactivé, ce qui les rend inoffensifs et incapables de transmettre des maladies. Le matériel génétique est alors remplacé par les gènes thérapeutiques. Différents virus ciblent différentes cellules et tissus dans le corps. Ils délivrent le nouveau matériel génétique d’une manière similaire à la méthode utilisée par les virus pathogènes lorsqu’ils injectent des gènes dans des cellules hôtes tout en transmettant une maladie.
L’administration de gènes n’est efficace que si les cellules en division sont ciblées. Pour que les gènes thérapeutiques délivrés lors de la thérapie génique in vivo soient exprimés dans le tissu, ils doivent être insérés dans des cellules en mitose, le processus de division cellulaire. Cela permet au nouvel ADN de se propager à travers les tissus du patient. Une fois que le virus a délivré le nouvel ADN, il meurt ou est attaqué par le système immunitaire.
Les professionnels de la santé utilisent la thérapie génique pour traiter divers cancers, des maladies héréditaires causées par un défaut génétique, le virus de l’immunodéficience humaine (VIH) et d’autres maladies. La technique fonctionne mieux avec des maladies causées par des gènes défectueux uniques. De nombreuses maladies chroniques sont causées par de multiples troubles génétiques et présentent un plus grand défi.
La recherche en thérapie génique in vivo se concentre sur le perfectionnement de vecteurs spécifiques pour les cellules et les tissus ciblés, l’augmentation de l’efficacité du transfert de gènes, l’augmentation de la cohérence de la livraison de gènes à un emplacement exact dans la séquence d’ADN du patient et la recherche de nouvelles applications de lutte contre les maladies pour cette technique. La recherche a également abordé les problèmes de rejet de l’ADN thérapeutique inséré et d’augmentation de l’efficacité à long terme du transfert de gènes. Des méthodes efficaces et non invasives de détection de l’expression génique dans les tissus et les cellules du patient après une thérapie génique in vivo ont également été étudiées.