O ácido gama aminobutírico (GABA) é o neurotransmissor inibitório primário do sistema nervoso. Alguns neurônios têm receptores para essa substância em sua superfície, o que lhe permite desencadear alterações no neurônio. Os receptores são compostos de duas subunidades, GABA B-R1 e GABA B-R2, e estão ligados às proteínas G, que conectam os receptores aos canais de potássio ou cálcio no neurônio. O GABA inibe o sistema nervoso ao se ligar aos receptores GABA B, que acionam as proteínas G para ativar os canais de potássio e fazer com que elas se abram, ou dificultam a abertura dos canais de cálcio, o que limita a capacidade do neurônio de sinalizar outros neurônios. Os receptores GABA B estão envolvidos em alguns distúrbios psicológicos e neurológicos, bem como em alguns tipos de abuso de drogas. Eles também podem estar conectados à memória e ao desenvolvimento do cérebro.
Os receptores GABA B também são um dos tipos de receptores com os quais os medicamentos GHB e MDMA, ou ecstasy, interagem. O único medicamento agonista GABA B específico que estava no mercado em 2003, o baclofeno, reduz o desejo por cocaína, heroína, nicotina e álcool em pessoas que são viciadas nesses medicamentos. Provavelmente, isso é feito inibindo a liberação do neurotransmissor dopamina no núcleo accumbens do cérebro, uma região que se acredita estar envolvida no circuito de recompensa do vício. Os médicos originalmente prescreveram baclofeno para tratar a espasticidade muscular em pacientes que sofreram lesões na medula espinhal, esclerose múltipla, paralisia cerebral ou esclerose lateral amiotrófica (ELA). Isso ocorreu porque a ativação dos receptores GABA B da droga inibe a capacidade de contração dos músculos esqueléticos.
O baclofeno também alivia a dor causada por enxaqueca e neuralgias, como neuropatia diabética e neuralgia pós-herpética, mas os médicos geralmente não prescrevem porque é um sedativo e as pessoas desenvolvem rapidamente uma tolerância a ele. Também pode ajudar com alguns dos sintomas da doença de Parkinson. Os cientistas descobriram alterações nos receptores GABA B no cérebro de pacientes com Alzheimer e também parecem desempenhar um papel em distúrbios psiquiátricos, como depressão, ansiedade e esquizofrenia.
Além dos medicamentos, alterações nos receptores GABA B estão envolvidos com vários distúrbios do sistema nervoso. No início dos anos 2000, os cientistas descobriram que uma mutação genética específica em um dos receptores torna uma pessoa muito mais propensa a desenvolver epilepsia do lobo temporal e é mais provável que desenvolva casos graves. As drogas que ativam os receptores no sistema nervoso periférico mostraram-se promissoras a partir dos anos 2000 como uma opção para o tratamento da doença do refluxo gastroesofágico.