Hay muchos problemas y preguntas sobre la ética de la terapia génica en torno a la práctica. La terapia genética implica realizar cambios en el perfil genético de una persona, que es como un conjunto de instrucciones o un modelo para ese individuo único. Una de las preocupaciones éticas tiene que ver con si es moralmente correcto realizar tales cambios, especialmente si también pueden afectar a las generaciones futuras. Otras preocupaciones sobre la ética de la terapia génica tienen que ver con la aplicación de la técnica; muchos creen que es aceptable usarlo para tratar trastornos dañinos, pero no para mejorar los rasgos fundamentales de una persona. También existen preocupaciones relacionadas con la accesibilidad de estos costosos tratamientos y el riesgo de que se reserven para los ricos.
Una de las principales preocupaciones sobre la ética de la terapia génica tiene que ver con la existencia de la práctica en sí y si es moralmente aceptable. Todos los tipos de terapia génica implican alterar permanentemente el perfil genético de un individuo; un tipo llamado terapia génica de línea germinal permite que los cambios se transmitan a la descendencia y a las generaciones futuras. Quienes se oponen a la práctica expresan reservas sobre los riesgos de efectos secundarios desconocidos a largo plazo y problemas de desarrollo para las generaciones futuras y creen que es necesario realizar más estudios antes de asumir estos riesgos. Algunos también están en desacuerdo con la terapia génica por motivos religiosos porque la ven como una alteración del diseño de Dios. Los partidarios de la terapia génica citan el enorme potencial para salvar vidas y erradicar los trastornos genéticos y parecen sentir que las recompensas valen la pena por los riesgos.
Otra seria preocupación sobre la ética de la terapia génica es que tiene el potencial de ser mal utilizada. Muchas personas están de acuerdo en que puede ser beneficioso para el tratamiento de trastornos dañinos que alteran la vida. Sin embargo, existe la preocupación de que esto pueda llevar a utilizarlo para eliminar cualquier diferencia con el ideal de la sociedad. A algunas personas les preocupa que la terapia génica pueda ser el comienzo de la ingeniería genética para crear al ser humano «perfecto». Otra preocupación es el abuso potencial de la terapia génica para mejorar el desempeño de una persona, alterando así habilidades como la inteligencia, la velocidad o la coordinación. Los investigadores y la Asociación Médica Estadounidense están de acuerdo en que tales usos de la terapia génica constituirían una violación de la ética y no deberían permitirse.
También existen problemas sobre el costo del tratamiento relacionados con la ética de la terapia génica. Dada la naturaleza experimental de la terapia génica, es muy cara y, por lo general, no la cubre el seguro médico. El costo hace que los tratamientos de terapia genética estén fuera del alcance de la mayoría de las personas, ya que generalmente solo es asequible para los muy ricos. Existe la preocupación de que la terapia génica pueda convertirse en un tratamiento exclusivo reservado para la élite adinerada, mientras que a otros se les niega el acceso. De acuerdo con el código de ética médica, muchos miembros de la comunidad médica están comprometidos a hacerlo accesible para todos, independientemente de su nivel socioeconómico.