O corpo humano usa uma variedade de substâncias para se manter vivo, crescer e ser saudável. Um grupo importante de substâncias úteis em biologia são as proteínas, e o corpo produz muitas delas naturalmente. Os cientistas descobriram que, para algumas doenças, a introdução de uma proteína com efeito biológico no corpo pode ter efeitos benéficos para o paciente. Este tipo de medicamento proteico é denominado proteína terapêutica. A maioria das proteínas terapêuticas é proveniente de células animais ou microbianas geneticamente modificadas.
As proteínas são uma parte essencial da função humana normal. Existem muitas variedades diferentes e todas desempenham funções específicas no corpo. As enzimas, que ajudam o corpo a transformar uma substância em outra por meio de uma reação química, são um grupo importante. Algumas proteínas naturais são fatores sanguíneos e ajudam as feridas a coagularem para conter a perda de sangue. A insulina é outra proteína humana e desempenha um papel essencial na regulação do açúcar no sangue.
Outras proteínas atuam como parte do sistema imunológico e ajudam a atacar e matar invasores indesejados do corpo. Alguns tipos de proteínas são sinalizadores e promovem um tipo específico de crescimento. A miríade de funções do conjunto natural de proteínas humanas permite aos cientistas escolher proteínas específicas, pesquisar o trabalho exato que a proteína faz e combinar esse trabalho com condições médicas, onde essa proteína pode promover a saúde.
Os cientistas foram capazes de criar fontes não naturais de muitas dessas proteínas humanas. Historicamente, uma proteína humana estava presente apenas em fontes humanas, ou talvez de animais com proteínas semelhantes. Os níveis de proteína terapêutica de fontes naturais geralmente eram baixos, refletindo a concentração da proteína no tecido corporal. Um exemplo foi um tipo antigo de proteína terapêutica chamada hormônio do crescimento humano, que os médicos extraíam das glândulas pituitárias secas de pessoas mortas para injetá-la em crianças com problemas de crescimento.
Os problemas de abastecimento de proteínas terapêuticas chegaram ao fim com o advento da engenharia genética. Os cientistas conseguiram identificar o gene em um ser humano que continha as instruções para uma proteína específica. Em seguida, colocaram esse gene em um animal, célula animal ou célula microbiana e esperaram que o novo organismo produzisse a proteína necessária.
Um exemplo animal completo desses sistemas de produção é um porco geneticamente modificado que expressa uma proteína de coagulação do sangue em seu leite, que os cientistas podem então extrair e purificar. A cultura de células é um método comum de produção. Nesta situação, as células individuais contêm o gene humano necessário e crescem independentemente umas das outras, mas expressam a proteína terapêutica no recipiente que contém as células. As células em cultura de células podem ser humanas, animais ou microbianas.
As proteínas terapêuticas atuam quando são administradas dentro de um corpo, como por meio de uma injeção. O corpo reconhece a proteína como funcional e responde como se a proteína ocorresse naturalmente. As doenças controláveis por meio de medicamentos proteicos terapêuticos incluem certos tipos de anemia, formas específicas de diabetes e hemofilia. A proteína terapêutica também pode ser útil no campo do tratamento do câncer, fibrose cística e doenças cardíacas.