Ein Ribozym ist ein Molekül der Ribonukleinsäure (RNA), das in einer chemischen Reaktion als Katalysator wirken kann. Der Begriff Ribozym ist eine Abkürzung für Ribonukleinsäureenzym. Bevor Ribozyme in den 1980er Jahren entdeckt wurden, dachte man, dass nur Proteine als Enzyme wirken und Reaktionen katalysieren könnten. Es ist nun bekannt, dass Ribozyme auch an vielen wichtigen intrazellulären Funktionen beteiligt sind und aufgrund ihrer Fähigkeit, RNA zu spalten, therapeutische Anwendungen haben können. Ribozyme können sowohl künstlich synthetisiert als auch natürlich hergestellt werden.
Die Hauptfunktion von Ribozymen besteht darin, die Phosphodiesterbindungen von Ziel-RNA-Molekülen durch Hydrolyse aufzuspalten. Phosphodiesterbindungen sind kovalente Bindungen, die Nukleotide in RNA und DNA miteinander verbinden und das Rückgrat des Moleküls bilden. Bei der Hydrolyse wird ein Wassermolekül hinzugefügt, wodurch die Bindungen aufgelöst werden. Ribozyme verwenden Hydrolyse, um andere RNA-Moleküle oder sich selbst zu spalten, manchmal auch, indem sie zwei gespaltene RNA-Moleküle in einem als Spleißen bezeichneten Prozess miteinander ligieren oder verbinden.
Die Untersuchung des RNA-Spleißens im einzelligen Organismus Tetrahymena thermophila führte Anfang der 1980er Jahre zur Entdeckung von Ribozymen. Thomas Cech, Professor an der University of Colorado in den USA, fand heraus, dass RNA in diesem Organismus sich in Abwesenheit eines katalysierenden Proteins sowohl schneiden als auch ligieren kann. Cech und Yale University Professor Sidney Altman erhielten 1989 den Nobelpreis für Chemie für ihre Forschungen zu Ribozymen.
Neben dem Spleißen katalysieren Ribozyme den Zusammenbau von Aminosäuren zu Proteinen während des Translationsprozesses. Translation tritt auf, wenn genetische Informationen in Boten-RNA (mRNA) durch die Aktivität von Ribosomen in eine Sequenz von Aminosäuren entschlüsselt werden. Ribosomale RNA (rRNA), ein Hauptbestandteil von Ribosomen, kann daher auch als Ribozym bezeichnet werden.
Viele verschiedene Arten von Ribozymen existieren und wurden in ihrem natürlich vorkommenden Zustand untersucht. Zwei davon, das Hairpin-Ribozym und das Hammerhead-Ribozym, kommen in Satelliten-RNAs in Pflanzenviren vor. Hammerhead-Ribozyme wurden im Labor zur Verwendung als RNA-Spaltungsmittel modifiziert.
Es wird angenommen, dass modifizierte Hammerhead-Ribozyme klinische Anwendungen in der Gentherapie haben könnten. Die Fähigkeit, RNA zu spalten, kann helfen, Retroviren zu bekämpfen, da Retroviren für die Duplikation in der Wirtszelle auf ein RNA-Genom angewiesen sind. Für ähnliche medizinische Anwendungen haben Forscher auch vollständig synthetische Ribozyme entwickelt. Modifizierte Hammerhead-Ribozyme und synthetische Ribozyme werden gezielt als therapeutische Optionen zur Behandlung des Humanen Immundefizienz-Virus (HIV) erforscht.