Il talidomide è un farmaco forse più noto per causare difetti alla nascita. A metà del XX secolo veniva comunemente somministrato alle donne incinte come cura per le nausee mattutine. Quando molti bambini sono nati con un difetto congenito chiamato focomelia, il farmaco è stato ritirato dal mercato. A causa delle tragiche conseguenze di questo farmaco, molti paesi hanno adottato requisiti più severi per i test sui farmaci. Nel corso degli anni i ricercatori hanno trovato nuove applicazioni della talidomide, utilizzandola come trattamento del cancro o come terapia per la lebbra.
Il meccanismo d’azione della talidomide è di agire come agente anti-angiogenico, il che significa che serve a inibire la crescita e lo sviluppo di nuovi vasi sanguigni. Ha anche attività come immunomodulatore, modificando l’attività del sistema immunitario del corpo. Inoltre, il farmaco altera i livelli di vari neurotrasmettitori nel cervello, con conseguente sedazione.
La scoperta della talidomide risale all’inizio del XX secolo. I ricercatori hanno notato la sua capacità di ridurre la nausea, alleviare il dolore, causare sedazione e alleviare il mal di testa. Questi primi ricercatori consideravano il farmaco sicuro per la somministrazione a tutte le persone. A causa della sua sicurezza percepita e della sua efficacia nell’alleviare i sintomi della nausea mattutina e dell’insonnia, a molte donne incinte è stato somministrato il farmaco negli anni ‘1950 e nei primi anni ‘1960.
Sfortunatamente, è stato presto scoperto un effetto negativo del farmaco. Una percentuale significativa di donne in gravidanza che hanno assunto il farmaco ha dato alla luce bambini con focomelia, che è una condizione caratterizzata da arti sottosviluppati, diminuzione dell’intelligenza e assenza di ossa pelviche. Lo sviluppo di questi difetti alla nascita ha scioccato il pubblico e ha portato all’adozione di politiche di regolamentazione dei farmaci più rigorose in molti paesi in tutto il mondo.
Sebbene l’uso della talidomide abbia una storia tragica, il farmaco ha trovato nuove applicazioni nel corso degli anni. I ricercatori hanno utilizzato le proprietà anti-angiogeniche del farmaco nel trattamento di condizioni come il mieloma multiplo. I pazienti affetti da un certo tipo di lebbra, noto come eritema nodoso leproso, spesso traggono beneficio dall’assunzione del farmaco. I ricercatori hanno studiato l’uso del farmaco in condizioni tra cui la malattia cronica del trapianto contro l’ospite, il morbo di Crohn e la leucemia linfatica cronica. Oggi, il farmaco è commercializzato con il marchio Thalidomid® quando viene utilizzato per trattare queste condizioni.
Gli effetti collaterali comuni della talidomide includono sedazione, affaticamento, stitichezza e debolezza. I pazienti che assumono il farmaco hanno un rischio maggiore di sviluppare coaguli di sangue. A causa del famigerato effetto negativo di causare difetti alla nascita, la prescrizione del farmaco è attentamente regolata da molti paesi. Negli Stati Uniti, i pazienti a cui viene somministrato il farmaco devono essere istruiti sui rischi e sui benefici della terapia. Le donne in età riproduttiva che assumono il farmaco devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite sicuro e ottenere regolari test di gravidanza.