La terapia genica in vivo è un processo mediante il quale il corredo genetico delle cellule viene alterato per produrre un effetto terapeutico che previene o cura le malattie. Il materiale ereditario difettoso o mancante – il DNA – nel nucleo delle cellule del paziente viene alterato o sostituito da geni sani. I virus appositamente modificati fungono da portatori del nuovo materiale genetico, consegnandolo alle cellule o ai tessuti bersaglio del paziente. Il trasferimento di materiale genetico avviene all’interno del corpo del paziente durante questa procedura.
Il processo di terapia genica in vivo si differenzia dalla terapia genica ex vivo in quanto quest’ultima procedura preleva le cellule dal corpo del paziente, inserendo i geni e coltivando le cellule in laboratorio piuttosto che all’interno del corpo del paziente. Le cellule contenenti il nuovo DNA vengono successivamente reintrodotte nei tessuti necessari del paziente. Il termine latino ex vivo significa “fuori dai vivi” e in vivo significa “nei vivi”. Questo trattamento richiede generalmente l’estrazione e la sostituzione del midollo osseo del paziente in due interventi separati.
I vettori o vettori che forniscono il materiale genetico terapeutico sono retrovirus, adenovirus, virus dell’herpes e altri virus. Il materiale genetico dei virus viene rimosso o inattivato, rendendoli innocui e incapaci di trasmettere malattie. Il materiale genetico viene quindi sostituito dai geni terapeutici. Virus diversi prendono di mira cellule e tessuti diversi all’interno del corpo. Forniscono il nuovo materiale genetico in un modo simile al metodo utilizzato dai virus che causano malattie quando iniettano geni nelle cellule ospiti durante la trasmissione di una malattia.
La consegna del gene è efficace solo se le cellule in divisione sono mirate. Affinché i geni terapeutici somministrati durante la terapia genica in vivo possano essere espressi nel tessuto, devono essere inseriti in cellule che stanno subendo la mitosi, il processo di divisione cellulare. Ciò consente al nuovo DNA di diffondersi attraverso i tessuti del paziente. Dopo che il virus rilascia il nuovo DNA, muore o viene attaccato dal sistema immunitario.
I professionisti medici utilizzano la terapia genica per trattare vari tipi di cancro, malattie ereditarie causate da un difetto genetico, virus dell’immunodeficienza umana (HIV) e altre malattie. La tecnica funziona meglio con le malattie causate da singoli geni difettosi. Molte malattie croniche sono causate da molteplici malattie genetiche e rappresentano una sfida maggiore.
La ricerca sulla terapia genica in vivo si concentra sul perfezionamento di vettori specifici per cellule e tessuti mirati, sull’aumento dell’efficienza del trasferimento genico, sull’aumento della coerenza della consegna del gene in una posizione esatta nella sequenza del DNA del paziente e sulla ricerca di nuove applicazioni di lotta alle malattie per questa tecnica. La ricerca ha anche affrontato i problemi del rigetto del DNA terapeutico inserito e l’aumento dell’efficacia a lungo termine del trasferimento genico. Sono stati inoltre studiati metodi efficaci e non invasivi per rilevare l’espressione genica nei tessuti e nelle cellule del paziente dopo la terapia genica in vivo.