El cuerpo humano usa una variedad de sustancias para mantenerse vivo, crecer y estar saludable. Un grupo importante de sustancias útiles en biología son las proteínas, y el cuerpo produce muchas de ellas de forma natural. Los científicos descubrieron que, para algunas enfermedades, la administración de una proteína con un efecto biológico al cuerpo podría tener efectos beneficiosos para el paciente. Este tipo de medicación proteínica se denomina proteína terapéutica. La mayoría de las proteínas terapéuticas se obtienen de células animales o microbianas modificadas genéticamente.
Las proteínas son una parte esencial de la función humana normal. Existen muchas variedades diferentes y todas cumplen funciones específicas en el cuerpo. Las enzimas, que ayudan al cuerpo a convertir una sustancia en otra a través de una reacción química, son un grupo importante. Algunas proteínas naturales son factores sanguíneos y ayudan a que las heridas se coagulen para detener la pérdida de sangre. La insulina es otra proteína humana y juega un papel esencial en la regulación del azúcar en sangre.
Otras proteínas actúan como parte del sistema inmunológico y ayudan a atacar y matar a los invasores no deseados del cuerpo. Algunos tipos de proteínas son señalizadores y promueven un tipo específico de crecimiento. La miríada de funciones de la matriz natural de proteínas humanas permite a los científicos elegir proteínas específicas, investigar el trabajo exacto que hace la proteína y hacer coincidir este trabajo con las condiciones médicas, donde esa proteína puede promover la salud.
Los científicos han podido crear fuentes no naturales de muchas de estas proteínas humanas. Históricamente, una proteína humana solo estaba presente en fuentes humanas, o quizás de animales con proteínas similares. Los niveles de proteína terapéutica de fuentes naturales fueron generalmente bajos, lo que refleja la concentración de la proteína en el tejido corporal. Un ejemplo fue un tipo temprano de proteína terapéutica llamada hormona del crecimiento humano, que los médicos extrajeron de las glándulas pituitarias secas de personas muertas para inyectarlas en niños con problemas de crecimiento.
Los problemas de abastecimiento de proteínas terapéuticas llegaron a su fin con el advenimiento de la ingeniería genética. Los científicos pudieron identificar el gen en un ser humano que contenía las instrucciones para una proteína específica. Luego colocaron ese gen en un animal, una célula animal o una célula microbiana y esperaron a que el nuevo organismo produjera la proteína requerida.
Un ejemplo animal completo de estos sistemas de producción es un cerdo modificado genéticamente que expresa una proteína de coagulación de la sangre en su leche, que luego los científicos pueden extraer y purificar. El cultivo celular es un método común de producción. En esta situación, las células individuales contienen el gen humano requerido y crecen independientemente unas de otras, pero expresan la proteína terapéutica en el contenedor que contiene las células. Las células en cultivo celular pueden ser humanas, animales o microbianas.
Las proteínas terapéuticas actúan cuando se administran dentro de un cuerpo, por ejemplo, a través de una inyección. El cuerpo reconoce la proteína como funcional y responde como si la proteína estuviera presente de forma natural. Las enfermedades que se pueden controlar mediante medicamentos proteicos terapéuticos incluyen ciertos tipos de anemia, formas específicas de diabetes y hemofilia. La proteína terapéutica también puede ser útil en el campo del tratamiento del cáncer, la fibrosis quística y las enfermedades cardíacas.