La terapia génica in vivo es un proceso mediante el cual se altera la composición genética de las células para producir un efecto terapéutico que previene o trata enfermedades. El material hereditario defectuoso o faltante (ADN) en el núcleo de las células del paciente es alterado o reemplazado por genes sanos. Los virus especialmente modificados actúan como portadores del nuevo material genético, entregándolo a las células o tejidos objetivo del paciente. La transferencia de material genético tiene lugar dentro del cuerpo del paciente durante este procedimiento.
El proceso de la terapia génica in vivo se diferencia de la terapia génica ex vivo en que el último procedimiento toma células del cuerpo del paciente, insertando genes y cultivando las células en el laboratorio en lugar de dentro del cuerpo del paciente. Las células que contienen el nuevo ADN se reintroducen posteriormente en los tejidos necesarios del paciente. El término latino ex vivo significa «fuera de los vivos» e in vivo significa «en los vivos». Este tratamiento generalmente requiere la extracción y el reemplazo de la médula ósea del paciente en dos cirugías separadas.
Los portadores o vectores que suministran el material genético terapéutico son retrovirus, adenovirus, virus del herpes y otros virus. El propio material genético de los virus se elimina o inactiva, haciéndolos inofensivos e incapaces de transmitir enfermedades. Luego, el material genético es reemplazado por genes terapéuticos. Los diferentes virus se dirigen a diferentes células y tejidos dentro del cuerpo. Entregan el nuevo material genético de una manera similar al método utilizado por los virus que causan enfermedades cuando inyectan genes en las células huésped mientras transmiten una enfermedad.
La entrega de genes es efectiva solo si se apunta a las células en división. Para que los genes terapéuticos administrados durante la terapia génica in vivo se expresen en el tejido, deben insertarse en células que están experimentando mitosis, el proceso de división celular. Esto permite que el nuevo ADN se propague a través de los tejidos del paciente. Después de que el virus entrega el nuevo ADN, muere o es atacado por el sistema inmunológico.
Los profesionales médicos utilizan la terapia génica para tratar varios tipos de cáncer, enfermedades hereditarias causadas por un defecto genético, virus de inmunodeficiencia humana (VIH) y otras enfermedades. La técnica funciona mejor con enfermedades causadas por genes defectuosos individuales. Muchas enfermedades crónicas son causadas por múltiples trastornos genéticos y presentan un desafío mayor.
La investigación en terapia génica in vivo se centra en perfeccionar vectores específicos para células y tejidos específicos, aumentar la eficiencia de la transferencia de genes, aumentar la consistencia de la entrega de genes en una ubicación exacta en la secuencia de ADN del paciente e investigar nuevas aplicaciones de lucha contra enfermedades para esta técnica. La investigación también ha abordado los problemas del rechazo del ADN terapéutico insertado y el aumento de la eficacia a largo plazo de la transferencia de genes. También se han investigado métodos efectivos y no invasivos para detectar la expresión génica en los tejidos y células del paciente después de la terapia génica in vivo.