Les vecteurs de thérapie génique, également appelés vecteurs de transfert de gènes ou vecteurs viraux, sont le mécanisme par lequel un gène sain est inséré dans le brin normal d’acide désoxyribonucléique (ADN) d’une personne. Habituellement, les vecteurs de thérapie génique sont des virus qui ont été modifiés pour porter des gènes humains. En 2011, la science de la thérapie génique n’en est qu’à ses débuts, même si de nombreux médecins espèrent qu’elle pourra un jour corriger de nombreux types de maladies génétiques.
Il existe différents types de virus utilisés en thérapie génique. Certains des types les plus courants comprennent les virus adéno-associés, les virus de l’herpès simplex, les rétrovirus et les adénovirus. Chacun de ces types de virus affecte différents types de cellules, ce qui signifie qu’ils sont utilisés en thérapie génique pour cibler différents troubles. Les virus adéno-associés, par exemple, sont conçus pour s’attacher au chromosome 19, tandis que les virus de l’herpès simplex distinguent les neurones.
Les virus qui ont été modifiés pour devenir des vecteurs de thérapie génique ne sont pas la même version du virus qui cause des dommages aux humains. Le matériel génétique de ces virus modifiés a été remplacé par des gènes humains sains qui peuvent guérir une maladie. Un virus herpès simplex modifié utilisé en thérapie génique ne peut pas provoquer l’herpès car le matériel génétique qui cause l’herpès a été retiré du virus.
Tous les virus utilisés comme vecteurs de thérapie génique doivent être capables de répliquer l’ADN et pas seulement l’acide ribonucléique (ARN) car l’ARN ne peut pas être utilisé pour remplacer une partie endommagée de l’ADN humain. Outre les virus, les médecins peuvent insérer de l’ADN sain dans les cellules d’un patient de plusieurs autres manières. Une forme non virale de vecteur de thérapie génique est un lipide ou une graisse. Le lipide pénètre dans une cellule cible, où il libère de l’ADN sain pour traiter le trouble. Il est également possible d’attacher de l’ADN sain à une autre molécule qui entrerait normalement dans une cellule cible.
Bien qu’il soit possible d’insérer de l’ADN sain directement dans les cellules cibles, cette approche n’est pas aussi pratique que l’utilisation de virus comme vecteurs de thérapie génique. L’insertion de l’ADN directement dans les cellules cibles nécessite une grande quantité d’ADN car l’ADN sain ne sera pas répliqué comme il l’est pendant le cycle de vie du virus modifié. De plus, seuls certains types de cellules peuvent recevoir de l’ADN grâce à l’utilisation de molécules ou de lipides.