L’acide ribonucl?ique (ARN) est un acide nucl?ique utilis? dans le processus de synth?se des prot?ines ? l’int?rieur d’une cellule. La transfection d’ARN ins?re l’ARN d’une cellule dans une cellule diff?rente. Cette proc?dure est souvent utilis?e en th?rapie g?nique pour traiter des maladies.
La transfection d’ARN repose sur un transporteur lipidique, une microinjection ou de l’?lectricit? pour ins?rer un petit morceau d’ARN dans une cellule cible. La petite taille n’alerte pas le syst?me immunitaire de la cellule de la substance ?trang?re. Cela permet ? l’ARN de s’int?grer et de devenir une partie du fonctionnement naturel de la cellule.
Habituellement, l’ARN ins?r? est consid?r? comme un petit ARN interf?rent (siRNA). Le siRNA peut bloquer l’expression d’une prot?ine native en fabriquant sa propre prot?ine pour prendre sa place. Si l’ARN est transfect? dans une cellule qui a une mutation et provoque une maladie, cela peut r?soudre le probl?me, au moins temporairement.
Le microARN (miARN) est une petite r?gion d’ARN qui ne code pas pour les prot?ines et peut ?tre transfect?e dans une cellule. La transfection d’ARN ? l’aide de miARN est utilis?e pour aider ? la r?gulation cellulaire. La plupart des types de cancer sont caus?s par un d?faut de r?gulation cellulaire, en particulier lors de la division cellulaire. Le miARN transfect? pourrait r?guler les cellules mut?es et ?ventuellement traiter ou pr?venir le cancer.
Des brins plus longs peuvent ?galement ?tre ins?r?s pendant la transfection d’ARN. Il existe une possibilit? de r?ponse inflammatoire ou immunitaire ? ce type de th?rapie. Si la cellule cible d?tecte l’ARN, il sera presque s?rement rejet? et la th?rapie g?nique ne fonctionnera pas.
La transfection d’ARN ? l’aide de siARN ou de miARN est plus s?re ? utiliser en th?rapie g?nique car elle n’inclut pas l’utilisation de virus. Les virus peuvent ?galement ?tre utilis?s comme porteurs d’informations g?n?tiques utilis?es pour reprogrammer une cellule mut?e. Travailler avec des virus est dangereux non seulement pour le b?n?ficiaire de la th?rapie g?nique, mais aussi pour les chercheurs et les m?decins. Les techniques de transfection d’ARN ne n?cessitent aucune sorte de support dangereux et peuvent ?tre utilis?es aussi fr?quemment que n?cessaire.