L’acide ribonucléique (ARN) est un acide nucléique utilisé dans le processus de synthèse des protéines à l’intérieur d’une cellule. La transfection d’ARN insère l’ARN d’une cellule dans une cellule différente. Cette procédure est souvent utilisée en thérapie génique pour traiter des maladies.
La transfection d’ARN repose sur un transporteur lipidique, une microinjection ou de l’électricité pour insérer un petit morceau d’ARN dans une cellule cible. La petite taille n’alerte pas le système immunitaire de la cellule de la substance étrangère. Cela permet à l’ARN de s’intégrer et de devenir une partie du fonctionnement naturel de la cellule.
Habituellement, l’ARN inséré est considéré comme un petit ARN interférent (siRNA). Le siRNA peut bloquer l’expression d’une protéine native en fabriquant sa propre protéine pour prendre sa place. Si l’ARN est transfecté dans une cellule qui a une mutation et provoque une maladie, cela peut résoudre le problème, au moins temporairement.
Le microARN (miARN) est une petite région d’ARN qui ne code pas pour les protéines et peut être transfectée dans une cellule. La transfection d’ARN à l’aide de miARN est utilisée pour aider à la régulation cellulaire. La plupart des types de cancer sont causés par un défaut de régulation cellulaire, en particulier lors de la division cellulaire. Le miARN transfecté pourrait réguler les cellules mutées et éventuellement traiter ou prévenir le cancer.
Des brins plus longs peuvent également être insérés pendant la transfection d’ARN. Il existe une possibilité de réponse inflammatoire ou immunitaire à ce type de thérapie. Si la cellule cible détecte l’ARN, il sera presque sûrement rejeté et la thérapie génique ne fonctionnera pas.
La transfection d’ARN à l’aide de siARN ou de miARN est plus sûre à utiliser en thérapie génique car elle n’inclut pas l’utilisation de virus. Les virus peuvent également être utilisés comme porteurs d’informations génétiques utilisées pour reprogrammer une cellule mutée. Travailler avec des virus est dangereux non seulement pour le bénéficiaire de la thérapie génique, mais aussi pour les chercheurs et les médecins. Les techniques de transfection d’ARN ne nécessitent aucune sorte de support dangereux et peuvent être utilisées aussi fréquemment que nécessaire.