Existem muitas questões e dúvidas sobre a ética da terapia genética em torno da prática. A terapia gênica envolve fazer mudanças no perfil genético de uma pessoa, que é como um conjunto de instruções ou um projeto para aquele indivíduo único. Uma das preocupações éticas envolve se é moralmente correto fazer tais mudanças, especialmente se elas também podem afetar as gerações futuras. Outras preocupações sobre a ética da terapia gênica têm a ver com a aplicação da técnica; muitos acham que é aceitável usá-lo para tratar doenças prejudiciais, mas não para melhorar as características fundamentais de uma pessoa. Também existem preocupações relacionadas com a acessibilidade a esses tratamentos caros e o risco de eles se tornarem reservados para os ricos.
Uma das principais preocupações sobre a ética da terapia gênica tem a ver com a existência da prática em si e se ela é moralmente aceitável. Todos os tipos de terapia gênica envolvem a alteração permanente do perfil genético de um indivíduo; um tipo chamado terapia gênica germinativa permite que as mudanças sejam transmitidas aos descendentes e às gerações futuras. Os oponentes da prática expressam reservas sobre os riscos de efeitos colaterais desconhecidos de longo prazo e problemas de desenvolvimento para as gerações futuras e acreditam que mais estudos são necessários antes de assumir esses riscos. Alguns também discordam da terapia genética por motivos religiosos porque a veem como uma violação do plano de Deus. Os defensores da terapia genética citam o enorme potencial de salvar vidas e erradicar doenças genéticas e parecem sentir que as recompensas valem os riscos.
Outra preocupação séria sobre a ética da terapia genética é que ela pode ser mal utilizada. Muitos indivíduos concordam que pode ser benéfico para o tratamento de doenças prejudiciais que alteram a vida. Há preocupações, no entanto, de que isso possa levar ao seu uso para eliminar qualquer diferença do ideal da sociedade. Algumas pessoas estão preocupadas que a terapia genética possa ser o começo da engenharia genética para criar o ser humano “perfeito”. Outra preocupação é o potencial abuso da terapia genética para melhorar o desempenho de uma pessoa, alterando habilidades como inteligência, velocidade ou coordenação. Os pesquisadores e a American Medical Association concordam que tais usos da terapia genética seriam uma violação da ética e não deveriam ser permitidos.
Também existem questões sobre o custo do tratamento relacionadas à ética da terapia gênica. Dada a natureza experimental da terapia genética, é muito cara e geralmente não é coberta por seguro médico. O custo torna os tratamentos de terapia genética fora do alcance da maioria dos indivíduos, uma vez que geralmente só é acessível para os muito ricos. Há a preocupação de que a terapia genética possa se tornar um tratamento exclusivo reservado para a elite rica, com acesso negado a outros. De acordo com o código de ética médica, muitos membros da comunidade médica estão comprometidos em torná-lo acessível a todos, independentemente de sua condição socioeconômica.