El ácido ribonucleico (ARN) es un ácido nucleico que se utiliza en el proceso de síntesis de proteínas dentro de una célula. La transfección de ARN inserta ARN de una célula a otra. Este procedimiento a menudo se usa en terapia génica para tratar enfermedades.
La transfección de ARN se basa en un portador de lípidos, microinyección o electricidad para insertar una pequeña porción de ARN en una célula objetivo. El tamaño pequeño no alerta al sistema inmunitario de la célula a la sustancia extraña. Esto permite que el ARN se integre y se convierta en parte del funcionamiento natural de la célula.
Por lo general, el ARN que se inserta se considera un pequeño ARN interferente (ARNip). El siRNA puede bloquear la expresión de una proteína nativa al hacer que su propia proteína tome su lugar. Si el ARN se transfecta en una célula que tiene una mutación y causa una enfermedad, puede solucionar el problema, al menos temporalmente.
MicroRNA (miRNA) es una pequeña región de ARN que no codifica proteínas y puede transfectarse en una célula. La transfección de ARN usando miRNA se usa para ayudar con la regulación celular. La mayoría de los tipos de cáncer son causados por un defecto en la regulación celular, particularmente durante la división celular. El miARN transfectado podría regular las células mutadas y posiblemente tratar o prevenir el cáncer.
Las hebras más largas también se pueden insertar durante la transfección de ARN. Existe la posibilidad de una respuesta inflamatoria o inmune a este tipo de terapia. Si la célula objetivo detecta el ARN, seguramente será rechazado y la terapia génica no funcionará.
La transfección de ARN usando ARNip o miARN es más segura de usar en terapia génica porque no incluye el uso de virus. Los virus también pueden usarse como portadores de información genética que se usan para reprogramar una célula mutada. Trabajar con virus es peligroso no solo para el receptor de la terapia génica, sino también para los investigadores y los médicos. Las técnicas de transfección de ARN no requieren ningún tipo de portador peligroso y se pueden usar con la frecuencia necesaria.