Un trattamento sperimentale è un trattamento non ancora riconosciuto dalla comunità medica, in quanto è ancora oggetto di indagine per saperne di più sulla sua efficacia. Conosciuto anche come trattamento sperimentale, può offrire a un paziente la possibilità di accedere a terapie innovative per una condizione, ma comporta anche rischi significativi. I pazienti che si qualificano per tale trattamento dovranno passare attraverso la consulenza per assicurarsi di comprendere la natura del trattamento, in modo che possano prendere una decisione informata sull’opportunità di proseguire.
Più comunemente, i trattamenti sperimentali sono negli studi clinici. Un produttore di farmaci o dispositivi medici investe nello sviluppo del prodotto e deve testarlo per vedere come e se funziona. Man mano che i test procedono, lo studio diventa più grande, ammettendo più pazienti in modo che l’azienda possa generare un pool di dati più ampio. Le persone che ricevono un trattamento sperimentale hanno la certezza che ha superato i test di sicurezza di base, ma potrebbe comunque essere pericoloso o inutile.
Un paziente può qualificarsi per un trattamento sperimentale se non risponde al trattamento convenzionale, ha una condizione che è progredita oltre il trattamento regolare o ha una condizione insolita che non ha ancora un trattamento stabilito. Di solito le persone accedono gratuitamente al trattamento e alle cure di supporto perché partecipano alla ricerca medica. Le aziende farmaceutiche possono anche offrire trattamenti sperimentali per motivi compassionevoli se un paziente non si qualifica per una sperimentazione clinica ma potrebbe comunque trarne beneficio.
Durante un protocollo di trattamento sperimentale, un paziente dovrà presentarsi per regolari appuntamenti medici. Il medico valuterà la risposta del paziente al trattamento, verificherà gli effetti collaterali e preleverà campioni di sangue e tessuti, se necessario, per i membri del team di ricerca. I pazienti potrebbero dover compilare questionari regolari, tenere diari e svolgere altre attività per assistere i ricercatori. Ciò consentirà ai ricercatori di identificare gli effetti collaterali e altri problemi con il farmaco o il dispositivo. Molte di queste informazioni andranno nella confezione e nelle raccomandazioni se le agenzie governative approvano il trattamento per la vendita.
Le compagnie di assicurazione in genere non coprono questo tipo di trattamento. Si aspettano che i medici seguano prima i mezzi convenzionali e potrebbero rifiutarsi di coprire terapie o farmaci sperimentali. I pazienti possono fare appello per vedere se l’azienda cambierà idea in circostanze speciali, ma gli appelli andati a buon fine sono rari. Ci sono preoccupazioni sulla responsabilità e altri problemi legali che le aziende di solito cercano di evitare semplicemente rifiutando tutte le richieste di copertura in situazioni di trattamento sperimentale.