La distrofia muscolare di Duchenne è un tipo ereditario di distrofia muscolare che progredisce molto più rapidamente rispetto ad altri tipi. Non esiste una cura per la distrofia muscolare di Duchenne, ma il trattamento è tipicamente una combinazione di terapie fisiche, cambiamenti nello stile di vita e farmaci. Il miglior trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne terrà conto dei sintomi particolari dell’individuo e della progressione della malattia e sarà un approccio multiforme. Ciò in genere coinvolgerà diversi specialisti che lavorano insieme per creare una rete di supporto per un paziente. Puoi scegliere il miglior trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne ricercando a fondo tutte le opzioni e consultando un medico.
Un tipo di trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne che potresti scegliere è il trattamento farmaceutico. La forza e la funzione muscolare sono influenzate dalla malattia, quindi le persone che hanno la distrofia muscolare di Duchenne sentiranno spesso rigidità e debolezza muscolare. Farmaci come la fenitoina o il dantrolene possono aiutare con questi sintomi. A volte viene prescritto un farmaco antinfiammatorio a base di corticosteroidi chiamato prednisone per trattare il deterioramento muscolare.
La terapia fisica è un aspetto molto importante del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Man mano che i muscoli si deteriorano e si indeboliscono, possono svilupparsi contratture dolorose. Le contratture si verificano quando i muscoli si indeboliscono e i tendini si accorciano, rendendo le articolazioni più rigide e più difficili da muovere. La terapia fisica può aiutare una persona con distrofia muscolare a continuare a muoversi normalmente e a ridurre il dolore. I bagni caldi sono un altro modo per ridurre il dolore e migliorare la mobilità articolare.
Gli apparecchi ortopedici sono un altro trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne che potresti scegliere. Alcuni tipi di apparecchi ortopedici, come i tutori, possono aiutare a sostenere i muscoli indeboliti. Bastoni e deambulatori possono consentire a una persona di essere più mobile, consentendole di mantenere l’indipendenza man mano che la malattia progredisce. Un ventilatore può compensare i muscoli respiratori indeboliti.
Alcune contratture diventano così gravi da richiedere un intervento chirurgico per essere trattate. La chirurgia può allungare i tendini, aumentare il raggio di movimento e ridurre il dolore. In genere, se una contrattura non risponde alla terapia fisica per un periodo di tempo, un medico prenderà in considerazione un trattamento chirurgico. La chirurgia può anche essere un modo efficace per correggere la curvatura della colonna vertebrale che può svilupparsi con il progredire della malattia.
Un nuovo tipo di trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne, chiamato terapia genica, potrebbe essere un trattamento efficace da considerare. Una delle cause della distrofia muscolare di Duchenne è la mancanza di distrofina, una proteina che svolge un ruolo nel mantenimento muscolare. Gli scienziati hanno creato un gene che produce piccole quantità di distrofina. In un test di laboratorio in cui questo gene è stato somministrato ai topi, i topi hanno prodotto più distrofina nei muscoli mirati. Un anno dopo, la terapia era ancora efficace.
La terapia genica si è dimostrata efficace anche quando è stata testata su cellule umane isolate. Piccoli studi clinici che utilizzano la terapia genica come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne hanno avuto un certo successo. La terapia genica potrebbe essere il miglior trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne man mano che la tecnologia progredisce.