Il miglior trattamento della sindrome mielodisplastica spesso varia a seconda di diversi fattori che influenzano le esigenze del paziente. I pazienti più giovani in buona salute possono essere adatti a un trattamento più aggressivo per rallentare o arrestare la malattia. Altri potrebbero essere in grado di ricevere solo cure di supporto, come trasfusioni o antibiotici, che trattano gli effetti della sindrome e migliorano la qualità della loro vita. Anche quelli con forme meno gravi della malattia potrebbero richiedere solo opzioni di assistenza di supporto.
Un’opzione di trattamento della sindrome mielodisplastica che può avere ottimi risultati per alcune persone è la chemioterapia seguita da un trapianto di midollo osseo. La chemioterapia viene utilizzata per uccidere le cellule del midollo osseo malfunzionanti, quindi le cellule di un donatore compatibile vengono utilizzate per sostituirle. Per alcuni pazienti questa tecnica è riuscita a curare la malattia; la maggior parte dei casi è incurabile. Per altri, è in grado di rallentarne significativamente la progressione. La procedura è tuttavia difficile e rischiosa, quindi spesso viene utilizzata solo su pazienti giovani e forti o su quelli che hanno tipi di sindrome mielodisplastica molto aggressivi.
I pazienti per i quali la chemioterapia e il trapianto sono inappropriati in genere ricevono cure di supporto per alleviare gli effetti negativi della malattia. Un importante tipo di trattamento della sindrome mielodisplastica di supporto sono le trasfusioni di sangue. La malattia distrugge le cellule del sangue e influisce sulla capacità del corpo di crearne di più, quindi l’anemia è spesso un problema per questi pazienti. Una trasfusione può aiutare a sostituire il sangue perso e combattere gli effetti dell’anemia.
L’uso di fattori di crescita è un altro trattamento della sindrome mielodisplastica per affrontare l’anemia. I fattori di crescita sono sostanze che stimolano la produzione di globuli rossi. Il tipo di fattore di crescita tipicamente utilizzato con questa malattia è chiamato eritropoietina.
Diversi farmaci sono anche considerati utili per il trattamento della sindrome mielodisplastica in alcuni casi. Farmaci come lenalidomide e globulina antitimocitaria possono aiutare a combattere l’anemia e ridurre la necessità di trasfusioni di sangue in pazienti con forme specifiche della malattia. I pazienti che ricevono trasfusioni possono aver bisogno di deferoxamina per combattere l’accumulo di ferro nel sangue e nei tessuti. Alcuni pazienti possono essere inclini a sviluppare la leucemia; farmaci come azacitidina e decitabina possono essere assunti per ritardare o impedire che ciò accada. Le persone con sindrome mielodisplastica possono essere suscettibili alle infezioni e possono anche aver bisogno di un trattamento con antibiotici.