Gentherapie wird zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten eingesetzt, einschließlich Mukoviszidose. Mukoviszidose ist eine häufige und schmerzhafte genetische Erkrankung, die zu Infektionen der Lunge, der Bauchspeicheldrüse und des Verdauungssystems führen kann. Nach Angaben des National Genome Research Institute leiden etwa 30,000 Menschen in den Vereinigten Staaten an dieser Erkrankung. Die Gentherapie für Mukoviszidose begann 1990, als Wissenschaftler ein defektes Transmembran-Leitfähigkeitsregulatorgen für Mukoviszidose erfolgreich korrigieren konnten. Seitdem sind Techniken und Durchbrüche in der Gentherapie aufgetreten, aber diese Behandlung hat sowohl Vorteile als auch Konsequenzen.
Der bemerkenswerteste Vorteil der Gentherapie bei Mukoviszidose besteht darin, dass sie das Potenzial hat, die Gesundheit vieler Patienten wiederherzustellen. Derzeit kann die Gentherapie zur Behandlung von Lungenproblemen eingesetzt werden, die durch Mukoviszidose verursacht werden, und Wissenschaftler hoffen, dass in Zukunft Technologien in der Gentherapie andere von der Krankheit betroffene Organe behandeln werden. Es ist nicht nur Mukoviszidose, die auf diese Weise geheilt werden kann – die Gentherapie hat das Potenzial, viele Krankheiten dauerhaft auszurotten. Forscher versuchen, Mukoviszidose schließlich an der Wurzel zu beseitigen.
Ein Nachteil der Gentherapie ist die Kontroverse um die medizinische Behandlung. Einige stellen die Ethik der Gentherapie in Frage und glauben, dass Wissenschaftler nicht in die genetische Ausstattung eines Individuums eingreifen sollten.
Ein weiterer potenzieller Nachteil ist die relative Neuheit der Technologie. Forscher untersuchen immer noch mögliche Nebenwirkungen und viele klinische Studien sind noch im Gange. Aus diesem Grund kann es zu medizinischen Pannen kommen.
Neben der Gentherapie können Patienten, die an Mukoviszidose leiden, andere Behandlungsalternativen in Betracht ziehen, wie zum Beispiel die richtige Ernährung. Diejenigen, die an der Krankheit leiden, sollten ein speziell zugeschnittenes Ernährungsprogramm befolgen, das die zusätzlichen Kalorien beinhaltet, die sie zur Bekämpfung von Infektionen benötigen. Darüber hinaus kann die Erhöhung der Antioxidantien bei der Behandlung der Erkrankung hilfreich sein.
Inhalative Medikamente wie Mukolytika und Antibiotika können zur Bekämpfung von Bakterien und Infektionen im Zusammenhang mit Mukoviszidose eingesetzt werden. Ein gängiges Antibiotikum, Azithromycin, hat nachweislich besondere Vorteile für Menschen mit dieser Krankheit und kann helfen, die Lungenfunktion zu erhalten und zu verbessern.