Es gibt viele Fragen und Fragen zur Ethik der Gentherapie rund um die Praxis. Bei der Gentherapie werden Änderungen am genetischen Profil einer Person vorgenommen, die wie eine Reihe von Anweisungen oder eine Blaupause für diese einzigartige Person sind. Zu den ethischen Bedenken gehört, ob es moralisch richtig ist, solche Veränderungen vorzunehmen, insbesondere wenn sie auch zukünftige Generationen betreffen können. Andere Bedenken bezüglich der Ethik der Gentherapie haben mit der Anwendung der Technik zu tun; viele halten es für akzeptabel, es zur Behandlung schädlicher Störungen zu verwenden, aber nicht, um die grundlegenden Eigenschaften einer Person zu verbessern. Es gibt auch Bedenken hinsichtlich der Zugänglichkeit dieser teuren Behandlungen und des Risikos, dass sie den Wohlhabenden vorbehalten bleiben.
Eine der Hauptsorgen bezüglich der Ethik der Gentherapie hat mit der Existenz der Praxis selbst zu tun und ob sie moralisch akzeptabel ist. Alle Arten der Gentherapie beinhalten die dauerhafte Veränderung des genetischen Profils eines Individuums; eine Art, die Keimbahn-Gentherapie genannt wird, ermöglicht die Weitergabe der Veränderungen an Nachkommen und zukünftige Generationen. Gegner der Praxis äußern Vorbehalte gegenüber den Risiken unbekannter weitreichender Nebenwirkungen und Entwicklungsproblemen für zukünftige Generationen und glauben, dass mehr Studien erforderlich sind, bevor diese Risiken eingegangen werden. Einige beanstanden die Gentherapie auch aus religiösen Gründen, weil sie darin eine Manipulation des Plans Gottes sehen. Befürworter der Gentherapie berufen sich auf das enorme Potenzial, Leben zu retten und genetische Störungen auszurotten, und scheinen der Meinung zu sein, dass die Belohnungen die Risiken wert sind.
Eine weitere ernste Besorgnis hinsichtlich der Ethik der Gentherapie besteht darin, dass sie das Potenzial hat, missbraucht zu werden. Viele Menschen sind sich einig, dass es für die Behandlung lebensverändernder schädlicher Störungen von Vorteil sein kann. Es bestehen jedoch Bedenken, dass dies dazu führen könnte, damit jegliche Abweichung vom gesellschaftlichen Ideal zu beseitigen. Manche Leute befürchten, dass die Gentherapie der Beginn der Gentechnik sein könnte, um den „perfekten“ Menschen zu erschaffen. Ein weiteres Problem ist der potenzielle Missbrauch der Gentherapie, um die Leistungsfähigkeit einer Person zu steigern und dadurch Fähigkeiten wie Intelligenz, Geschwindigkeit oder Koordination zu verändern. Forscher und die American Medical Association sind sich einig, dass eine solche Anwendung der Gentherapie eine Verletzung der Ethik wäre und nicht erlaubt werden sollte.
Es gibt auch Fragen zu den Behandlungskosten im Zusammenhang mit der Ethik der Gentherapie. Aufgrund des experimentellen Charakters der Gentherapie ist sie sehr teuer und wird in der Regel nicht von der Krankenversicherung übernommen. Die Kosten machen Gentherapie-Behandlungen für die meisten Menschen unerreichbar, da sie im Allgemeinen nur für die sehr Reichen erschwinglich sind. Es besteht die Sorge, dass die Gentherapie zu einer exklusiven Behandlung werden könnte, die der wohlhabenden Elite vorbehalten ist, während anderen der Zugang verwehrt wird. In Übereinstimmung mit dem medizinischen Ethikkodex setzen sich viele in der medizinischen Gemeinschaft dafür ein, ihn allen unabhängig vom sozioökonomischen Status zugänglich zu machen.