La proteína C es un compuesto presente en el cuerpo humano que existe en estado inactivo o activado. En su estado activado, la proteína C juega un papel esencial en varias funciones biológicas importantes, incluida la coagulación de la sangre y la muerte celular programada. También conocido como autoprotrombina IIA y factor de coagulación sanguínea XIV, la proteína en su estado inactivo está compuesta por más de 400 aminoácidos y se basa en la presencia de sustancias como la trombomodulina en el torrente sanguíneo para su activación. Se produce en el hígado, y las deficiencias pueden causar varias afecciones graves, a menudo fatales. La proteína se ha utilizado como tratamiento terapéutico en el pasado, pero en gran medida ha caído en desgracia debido a los graves riesgos de hemorragia asociados.
En condiciones normales, la proteína C es un agente zimogénico o inactivo que requiere la presencia de ciertos precursores biológicos para activarse. Una vez activada, la proteína C desempeña un papel clave para facilitar una serie de funciones biológicas críticas relacionadas con la coagulación de la sangre. Estas funciones incluyen la regulación de la coagulación de la sangre, la inflamación, la permeabilidad de la pared de los vasos sanguíneos y la apoptosis o muerte celular programada (PCD). Cuando está inactiva, la proteína C es una combinación compleja de doble cadena de 419 aminoácidos unidos por un activador peptídico. Los precursores biológicos mencionados anteriormente, como la trombomodulina y el receptor de proteína C endotelial (EPCR), actúan sobre este enlace peptídico, dividiendo así la cadena y activando la proteína.
La proteína C activada (APC) luego trabaja para suprimir otros agentes en el torrente sanguíneo para lograr sus funciones anticoagulantes y antiinflamatorias. El papel crítico que juega APC en estos procesos esenciales hace que las deficiencias en la producción natural de la proteína sean particularmente peligrosas. Las personas con niveles de producción deteriorados de la proteína sufren un aumento significativo en el riesgo de trombosis potencialmente mortal o formación de coágulos sanguíneos. Las deficiencias en la producción de la proteína son típicamente el resultado de factores genéticos; El estilo de vida y la dieta generalmente juegan papeles insignificantes. Una condición conocida como resistencia a la proteína C activada que deteriora la eficacia de la proteína activada también puede causar condiciones de tipo de deficiencia de APC.
Las aplicaciones terapéuticas de APC se han utilizado en varios ensayos para tratar afecciones como lesiones pulmonares, accidentes cerebrovasculares isquémicos, sepsis grave y diabetes tipo 1. También se ha investigado como una ayuda para mejorar los resultados en los trasplantes de islotes pancreáticos. Aunque los resultados han sido generalmente alentadores, el potencial de hemorragia incontrolable resultante lo hace poco realista en muchos casos.