A talidomida é um medicamento talvez mais conhecido por causar defeitos congênitos. Em meados do século XX, era comumente administrado a mulheres grávidas como tratamento para os enjoos matinais. Quando muitos bebês nasceram com um defeito congênito chamado focomelia, a droga foi retirada do mercado. Devido às trágicas consequências desse medicamento, muitos países adotaram requisitos mais rígidos para os testes de drogas. Com o passar dos anos, os pesquisadores descobriram novas aplicações da talidomida, usando-a como tratamento de câncer ou como terapia para hanseníase.
O mecanismo de ação da talidomida é atuar como um agente anti-angiogênico, ou seja, serve para inibir o crescimento e o desenvolvimento de novos vasos sanguíneos. Ele também tem atividade como imunomodulador, modificando a atividade do sistema imunológico do organismo. Além disso, o medicamento altera os níveis de vários neurotransmissores no cérebro, resultando em sedação.
A descoberta da talidomida data do início do século XX. Os pesquisadores observaram sua capacidade de diminuir a náusea, aliviar a dor, causar sedação e aliviar dores de cabeça. Esses primeiros investigadores consideraram o medicamento seguro para administração a todas as pessoas. Devido à sua segurança percebida e sua eficácia no alívio dos sintomas de enjôo matinal e insônia, muitas mulheres grávidas receberam a medicação durante os anos 1950 e início dos anos 1960.
Infelizmente, um efeito adverso da medicação foi logo descoberto. Um percentual significativo de mulheres grávidas que tomaram o medicamento deu à luz bebês com focomelia, que é uma condição caracterizada por membros subdesenvolvidos, diminuição da inteligência e ausência de ossos pélvicos. O desenvolvimento desses defeitos congênitos chocou o público e levou à adoção de políticas de regulamentação de medicamentos mais rígidas em muitos países do mundo.
Embora o uso da talidomida tenha uma história trágica, a droga encontrou novas aplicações ao longo dos anos. Os pesquisadores utilizaram as propriedades antiangiogênicas da droga no tratamento de doenças como o mieloma múltiplo. Pacientes afetados por um certo tipo de hanseníase, conhecido como eritema nodoso hansênico, geralmente se beneficiam com a medicação. Os pesquisadores investigaram o uso da medicação em condições incluindo doença do enxerto contra hospedeiro crônica, doença de Crohn e leucemia linfocítica crônica. Hoje, o medicamento é comercializado sob a marca Thalidomid® quando usado para tratar essas doenças.
Os efeitos colaterais comuns da talidomida incluem sedação, fadiga, constipação e fraqueza. Os pacientes que tomam o medicamento têm um risco aumentado de desenvolver coágulos sanguíneos. Devido ao infame efeito adverso de causar defeitos congênitos, a prescrição do medicamento é cuidadosamente regulamentada por muitos países. Nos Estados Unidos, os pacientes que recebem o medicamento devem ser educados sobre os riscos e benefícios da terapia. Mulheres em idade reprodutiva que tomam medicamentos devem seguir um método anticoncepcional à prova de falhas e fazer testes de gravidez regulares.