La terapia genica è stata utilizzata per trattare un’ampia gamma di malattie, inclusa la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica comune e dolorosa che può portare a infezioni ai polmoni, al pancreas e all’apparato digerente. Secondo il National Genome Research Institute, circa 30,000 persone negli Stati Uniti hanno questa condizione. La terapia genica per la fibrosi cistica è iniziata nel 1990, quando gli scienziati sono stati in grado di correggere con successo un gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica difettoso. Da quel momento, si sono verificate tecniche e scoperte nella terapia genica, ma questo trattamento ha sia benefici che conseguenze.
Il vantaggio più notevole della terapia genica per la fibrosi cistica è che ha il potenziale per ripristinare la salute di molti che soffrono della malattia. Attualmente, la terapia genica può essere utilizzata per trattare i problemi polmonari causati dalla fibrosi cistica e gli scienziati sperano che in futuro le tecnologie della terapia genica cureranno altri organi colpiti dalla malattia. Non è solo la fibrosi cistica che ha il potenziale per essere curata in questo modo: la terapia genica ha il potenziale per sradicare in modo permanente molte malattie. I ricercatori stanno cercando di eliminare definitivamente la fibrosi cistica alla radice.
Uno svantaggio della terapia genica è la controversia che circonda il trattamento medico. Alcuni mettono in dubbio l’etica della terapia genica, credendo che gli scienziati non dovrebbero interferire con il corredo genetico di un individuo.
Un altro potenziale svantaggio è la relativa novità della tecnologia. I ricercatori stanno ancora studiando potenziali effetti collaterali e molti studi clinici sono ancora in corso. Per questo motivo, possono verificarsi incidenti medici.
Oltre alla terapia genica, chi soffre di fibrosi cistica può prendere in considerazione altre alternative terapeutiche, come una corretta alimentazione. Quelli con la malattia dovrebbero seguire un programma dietetico su misura che prevede l’assunzione delle calorie extra di cui hanno bisogno per combattere le infezioni. Inoltre, aumentare gli antiossidanti può essere utile nel trattamento della condizione.
I farmaci per via inalatoria, come i mucolitici e gli antibiotici, possono essere utilizzati per combattere i batteri e le infezioni associate alla fibrosi cistica. Un comune antibiotico, l’azitromicina, ha dimostrato di avere benefici speciali per le persone con questa malattia e può aiutare a mantenere e migliorare la funzione polmonare.