Myostatin ist ein Protein, das das Muskelwachstum in Geweben einschränkt, wo es in hohen Konzentrationen vorkommt. Solche Proteine, die als Signalmoleküle zwischen Zellen fungieren, werden als Wachstumsfaktoren bezeichnet. Myostatin war früher als Wachstums- und Differenzierungsfaktor 8 bekannt. Es wird in Muskelzellen gebildet, dann durch den Blutfluss zu anderen Muskelzellen transportiert und bindet sich an spezifische Rezeptoren auf deren Zellmembranen. Obwohl der genaue Mechanismus unbekannt ist, ist dieses Protein irgendwie in der Lage, die Entwicklung von Muskelstammzellen zu begrenzen, Zellen, die für die Differenzierung in zusätzliche Muskelzellen verantwortlich sind, was zu einer Begrenzung der Muskelgröße führt.
Myostatin wurde 1997 entdeckt, als die Genetiker McPherron und Se-Jin Lee „Mighty Mice“ kreierten – Mäuse, denen ein bestimmtes Gen fehlt und die daher dieses Protein nicht produzieren können, und die Muskeln besitzen, die etwa doppelt so groß sind wie die von normalen Mäusen. Die Forscher kommentierten, dass sie „wie Schwarzenegger-Mäuse aussehen“. Das mit dieser Substanz assoziierte Gen wurde im Genom von Menschen, Mäusen und Zebrafischen gefunden. Bestimmte Rinderarten wurden selektiv mit defekten Myostatin-Genen gezüchtet, was zu einer Zunahme der Gesamtgröße führte.
Im Jahr 2001 konnte Se-Jin Lee Mäuse mit großen Muskeln, aber einem intakten Myostatin-Gen herstellen, indem er Mutationen einfügte, die die Freisetzung von Myostatin-unterdrückenden Substanzen verursachten. Im Jahr 2004 wurde bei einem deutschen Jungen festgestellt, dass beide Kopien seines Myostatin-produzierenden Gens Mutationen aufwiesen, was bedeutet, dass sein Körper ungewöhnlich groß war. Forscher haben damit begonnen, nach Methoden zu suchen, um die Produktion bei Nutztieren in größerem Umfang zu unterdrücken. Dies hat zahlreiche bioethische Fragen aufgeworfen.
Niedrigere Konzentrationen dieses Proteins im Blut sind für das Muskelwachstum bei jungen Tieren verantwortlich. Hormone lösen eine verminderte Ausschüttung von Myostatin aus. Wenn ein Tier in die Erwachsenenphase eintritt, wird die Produktion des Proteins vollständig wieder aufgenommen. Seine Entdeckung hat zu Fragen über das Vorhandensein ähnlicher Signalgeber und der dazugehörigen Gene in anderen Gewebearten geführt, beispielsweise im Hirngewebe. Die Manipulation von Myostatin wurde auch als ein Ansatz zur Bekämpfung von Muskeldystrophie genannt.