Pegloticase è un farmaco di prescrizione usato per trattare un tipo di artrite noto come gotta. La gotta è una condizione dolorosa causata dall’accumulo di cristalli di acido urico nelle articolazioni. La prima linea di trattamento per la gotta è costituita da farmaci che prevengono la formazione di acido urico nel sangue. Per quei pazienti che non rispondono al trattamento tradizionale, la pegloticasi è un enzima che funziona convertendo l’acido urico in una molecola nota come allantoina. L’allantoina è solubile in acqua ed è facilmente escreta dal corpo.
La gotta si sviluppa quando i livelli di acido urico nel siero del sangue aumentano oltre i livelli solubili. Quando l’acido urico raggiunge livelli di saturazione nel sangue, si formano dei cristalli che si depositano nel fluido che circonda le articolazioni. Le articolazioni quindi si infiammano, il che è doloroso e può essere invalidante. La gotta può svilupparsi in qualsiasi articolazione, ma più comunemente compare nell’alluce, nel piede o nella caviglia. Episodi ricorrenti di gotta possono portare alla formazione di tofi o noduli all’interno o intorno all’articolazione.
Tradizionalmente, i medici trattano la gotta con l’allopurinolo, un farmaco su prescrizione orale. L’allopurinolo agisce prevenendo la formazione di acido urico, riducendone così le concentrazioni nel sangue. Alcuni pazienti non possono tollerare l’allopurinolo o non vedono una riduzione dei sintomi con questo farmaco. Quei pazienti possono qualificarsi per il trattamento con pegloticasi.
La pegloticasi è una forma geneticamente modificata dell’enzima uricasi dei mammiferi. Questo enzima viene coltivato nel batterio Escherichia coli e, dopo la raccolta, viene coniugato alla molecola monometossipolietilenglicole (mPEG). Monometossi-PEG serve a mantenere l’enzima nel corpo più a lungo per aumentarne l’efficacia. L’uricasi agisce per scomporre l’acido urico dopo che si è formato.
Prima della somministrazione di pegloticasi, i pazienti devono misurare i livelli sierici di acido urico. Un livello accettabile di acido urico nel siero è di 6 milligrammi/decilitro (mg/dL) o meno. Se il paziente ha provato altri farmaci e i livelli di acido urico sono ancora troppo alti, il medico può prescrivere la pegloticasi. Questo farmaco viene somministrato da un operatore sanitario e viene somministrato come infusione endovenosa per un periodo di due ore. I pazienti di solito ricevono una dose di 8 mg di pegloticasi ogni due settimane.
Ci sono alcuni effetti collaterali a seguito di un’infusione di pegloticasi. I pazienti possono manifestare una reazione allergica al momento della somministrazione. Potrebbe anche esserci un aumento dei sintomi della gotta a causa del rilascio di acido urico dai tessuti. I medici cercano di prevenire questi effetti collaterali prescrivendo antistaminici e corticosteroidi almeno una settimana prima dell’iniezione.