I farmaci orfani sono farmaci sviluppati per trattare un problema di salute relativamente raro. Poiché il mercato potenziale per il medicinale è basso, le aziende farmaceutiche non producono né promuovono il farmaco orfano in grandi quantità. Spesso i governi offrono una sorta di incentivo al creatore del farmaco per fabbricarne una quantità limitata da utilizzare nel trattamento della malattia rara.
Negli Stati Uniti, un farmaco orfano è un farmaco specificamente progettato per l’uso nel trattamento di una condizione medica che colpisce meno di 200,000 persone. Al fine di incoraggiare le aziende farmaceutiche a produrre lotti limitati di questi farmaci, il governo degli Stati Uniti fornirà vantaggi come agevolazioni fiscali o una garanzia di esclusività di mercato per un certo periodo di tempo, spesso sette anni. Si pensa che questo approccio non solo aiuti a garantire che il farmaco orfano sia disponibile quando necessario, ma anche a consentire a un produttore di massimizzare il ritorno sul medicinale, poiché nessun altro produttore di farmaci può produrre e commercializzare il farmaco durante quel periodo.
Incoraggiando in questo modo lo sviluppo di farmaci orfani, i governi consentono a piccoli gruppi di cittadini che hanno a che fare con malattie rare di avere ancora accesso ai farmaci che li aiuteranno a gestire o curare queste condizioni relativamente oscure. La continua ricerca durante il periodo di esclusività può anche produrre usi aggiuntivi per vari farmaci orfani. Ciò amplierebbe la potenziale base di utenti del medicinale e forse consentirebbe che diventi abbastanza redditizio da consentire al produttore di commercializzare in modo aggressivo il farmaco come trattamento per diverse afflizioni piuttosto che per una.
Le specifiche di un programma sui farmaci orfani sponsorizzato dal governo variano da un paese all’altro. Diverse nazioni offrono diversi livelli di incentivi alle aziende farmaceutiche per produrre piccole quantità di un farmaco orfano ogni anno. In alcuni casi, i finanziamenti governativi possono aiutare a sostenere la ricerca sui farmaci orfani durante il periodo di esclusività. I governi possono anche adottare una legge sui farmaci orfani che specifichi l’interpretazione legale di ciò che è considerato un farmaco orfano. La legislazione può anche specificare le condizioni che devono essere soddisfatte per ricevere agevolazioni fiscali e altri incentivi e fissare il numero di anni in cui il produttore originale avrà diritti esclusivi sulla produzione del medicinale.
In passato, i tentativi dei produttori di distribuire informazioni sui farmaci orfani si concentravano principalmente nel fornire ai professionisti medici dettagli sui farmaci. Tuttavia, questo sta cambiando a causa dell’uso diffuso di Internet. Oggi, i professionisti medici, così come le agenzie senza scopo di lucro, cercano di educare il pubblico sulla natura, i sintomi e il trattamento di condizioni mediche rare tramite siti Web informativi, spesso usando verbosità che è facile da capire per la persona media.