Nella comunità medica, quando un farmaco non ancora approvato per l’uso viene somministrato a un malato terminale che non ha altre alternative terapeutiche, si parla di uso compassionevole. L’idea alla base dell’uso compassionevole è che il paziente può morire prima che il farmaco venga approvato e se ha una possibilità di salvare la vita del paziente, supera i potenziali rischi. Molte nazioni hanno programmi di uso compassionevole, che riflettono il desiderio dei pazienti con malattie come il cancro e l’AIDS di accedere a farmaci che potrebbero curare le loro condizioni.
Ci sono diversi modi in cui l’uso compassionevole può essere organizzato. Come regola generale, l’uso compassionevole è consentito nelle ultime fasi dei test antidroga, dopo che i test di base sono stati utilizzati per confermare che il farmaco non è mortale o completamente inutile. Ciò non significa che il farmaco sia innocuo, tuttavia, poiché potrebbero esserci gravi effetti collaterali che non sono stati ancora scoperti nel processo di test e anche il livello di dosaggio del farmaco di solito non è noto, perché è ancora in fase di test fase.
Alcune nazioni hanno ciò che è noto come un programma di accesso ampliato (EAP) o il trattamento Investigational New Drugs (trattamento IND). Le aziende farmaceutiche possono iscriversi a questi programmi in modo che i pazienti non ammessi agli studi clinici possano accedere ai farmaci dell’azienda. In un programma EAP o trattamento IND, i medici fanno domanda per conto dei loro pazienti e, se i pazienti soddisfano i requisiti, sarà loro consentito l’accesso ai farmaci. Alcune nazioni richiedono alle aziende farmaceutiche di fornire trattamenti gratuiti oa basso costo nei programmi EAP/IND.
In altri casi, un’azienda farmaceutica può indicare che è disposta a fornire ai pazienti l’accesso ai propri farmaci nell’ambito di un programma di uso compassionevole, ma non dispone di un programma di accesso esteso formalmente organizzato. In questi casi, i medici si rivolgono all’agenzia di regolamentazione responsabile dell’approvazione del farmaco per la vendita e il caso del paziente viene esaminato da un funzionario che decide se concedere o meno una richiesta di uso compassionevole. Il processo di turnaround in questi casi può essere inferiore a 24 ore in caso di domande urgenti.
A volte, un medico consiglia un’applicazione per uso compassionevole a un paziente, suggerendo che un nuovo farmaco potrebbe essere utile. In altri casi, i pazienti si rivolgono ai loro medici per discutere dell’uso compassionevole dopo aver appreso di un nuovo rilascio di farmaci. Se il paziente e il medico sono d’accordo, il medico è responsabile della presentazione della domanda e della distribuzione del farmaco. Se i farmaci non sono forniti gratuitamente, i pazienti devono essere consapevoli che le compagnie assicurative di solito non coprono l’uso compassionevole.
L’uso compassionevole è certamente un’opzione da considerare per le persone che hanno esaurito tutte le altre opzioni di trattamento. Tuttavia, i pazienti devono essere consapevoli che può essere molto pericoloso e le aziende farmaceutiche di solito insistono su un’esenzione dalla responsabilità prima di fornire farmaci per uso compassionevole, chiarendo che i pazienti assumono il farmaco a proprio rischio. L’uso compassionevole dovrebbe essere discusso con un medico e con i propri cari prima di prendere qualsiasi decisione.