Olaparib è un farmaco chemioterapico della compagnia farmaceutica AstraZeneca. Fa parte di una classe di farmaci noti come inibitori della poli ADP ribosio polimerasi (PAPR) che agiscono attaccando un enzima utilizzato dalle cellule nella riparazione del DNA. A partire dal 2011, olaparib era ancora in fase di sviluppo e in studi clinici, insieme alla maggior parte degli altri inibitori di PARP. Possono essere necessari anni o decenni prima che un farmaco raggiunga il mercato e le aziende farmaceutiche non forniscono le date di rilascio previste per i loro prodotti.
Questo farmaco sembra essere particolarmente efficace nei pazienti con mutazioni genetiche che li rendono più suscettibili al cancro al seno, alle ovaie e alla prostata. I tumori legati a specifiche mutazioni note come BRCA1 e 2 si affidano a PARP per crescere e un inibitore di PARP può fermare il cancro nelle sue tracce. Gli studi clinici di olaparib nel 2009 hanno mostrato che in alcuni pazienti ha arrestato la crescita del tumore, mentre in altri ha effettivamente causato la riduzione dei tumori.
Questa generazione di farmaci chemioterapici si basa sulla somministrazione di una terapia mirata alle cellule canaglia, piuttosto che far esplodere il corpo del paziente con tossine con l’obiettivo di uccidere il cancro lungo la strada. Queste terapie sono meno estenuanti per i pazienti e tendono ad avere risultati migliori, perché il farmaco non danneggia tanto il paziente durante il trattamento. Negli studi clinici, i pazienti trattati con questo farmaco hanno riportato effetti collaterali come affaticamento, perdita di appetito e nausea. Come altri farmaci chemioterapici, anche olaparib tende a causare problemi con la produzione di cellule del sangue; poiché attacca le cellule in rapida divisione e crescita, rende difficile per il corpo produrre nuove cellule del sangue.
I pazienti interessati all’accesso ai farmaci sperimentali possono controllare i database degli studi clinici per vedere se ci sono studi che arruolano pazienti e per verificarne l’idoneità. Le compagnie farmaceutiche di solito vogliono pazienti senza comorbidità; un paziente che ha solo un cancro al seno e soddisfa i parametri ha maggiori probabilità di essere accettato, ad esempio, rispetto a un paziente diabetico con cancro al seno, perché il diabete potrebbe alterare o complicare i risultati degli studi.
Man mano che gli studi clinici si espandono, più pazienti possono arruolarsi e le aziende farmaceutiche potrebbero essere in grado di fornire accesso per uso compassionevole ai farmaci in fase di sviluppo con il permesso delle autorità di regolamentazione del governo, consentendo alle persone che non soddisfano le linee guida della sperimentazione di provare farmaci come olaparib se non rispondono ad altri trattamenti. I pazienti a cui è stata offerta questa opportunità assumono i farmaci con la consapevolezza che potrebbero esserci gravi effetti collaterali perché le dosi sono incerte e il farmaco non è completamente testato. C’è anche il rischio che il farmaco non funzioni.