Los biofarmacéuticos son fármacos que se producen con medios biotecnológicos. Hay varias formas en que se pueden fabricar estos medicamentos, pero la distinción clave entre ellos y otros medicamentos es que no se extraen de una fuente nativa ni se sintetizan con reacciones químicas. En cambio, se crean con el uso de organismos vivos que pueden haber sido modificados para producir el compuesto deseado. Esto requiere el uso de equipos especializados y salas limpias para la seguridad que protejan la integridad de los compuestos farmacéuticos mientras se producen y envasan.
Un método clásico de fabricación de productos biofarmacéuticos implica el uso de un biorreactor, un recipiente que se utiliza para crear condiciones estrictamente controladas que faciliten el crecimiento de un organismo en particular. En un biorreactor, los fármacos pueden ser producidos por organismos que generan biofármacos como subproducto de su ciclo de vida, a menudo porque estos organismos han sido modificados para producir proteínas y ácidos nucleicos específicos. Los cultivos celulares y los microbios modificados se pueden usar en biorreactores para fabricar fármacos y compuestos que se pueden usar en la producción de productos farmacéuticos.
La modificación genética de plantas y animales también se puede utilizar para fabricar productos biofarmacéuticos. Las vacas transgénicas pueden diseñarse, por ejemplo, para que secreten un compuesto específico en su leche. La práctica de usar organismos transgénicos para la producción de productos farmacéuticos ha sido controvertida en algunas regiones del mundo, por razones que van desde preocupaciones éticas hasta preocupaciones de que tales organismos puedan cruzarse con organismos convencionales y contaminarse.
Se pueden fabricar diversas sustancias utilizando técnicas biofarmacéuticas, incluidos factores sanguíneos, interferones, hormonas, vacunas y anticuerpos monoclonales. Cuando los investigadores desarrollan nuevos productos biofarmacéuticos, normalmente solicitan patentes para proteger sus invenciones y el proceso, y siguen una serie de pasos para buscar la aprobación para que sus medicamentos se puedan vender en el mercado abierto. Estos pasos implican pruebas exhaustivas de seguridad y eficacia, para confirmar que los medicamentos funcionan como se afirma.
El primer biofarmacéutico que llegó al mercado fue la insulina humana artificial, que se lanzó en 1982 para uso de diabéticos. La industria biofarmacéutica explotó después de la década de 1980, gracias al creciente interés en tratamientos médicos adicionales y los avances en la ciencia de laboratorio que hicieron posibles nuevos desarrollos. Una ventaja de tales medicamentos, especialmente como alternativa a los compuestos nativos, es que tienden a ser más seguros y la dosificación es extremadamente confiable, porque las condiciones de producción están muy estrictamente controladas.