Une maladie génétique, dans l’anémie falciforme, le patient devient anémique en raison d’une diminution des globules rouges fonctionnels en circulation. En raison de la maladie, de nombreux globules rouges deviennent durs, collants et déformés en forme de croissant. Cette déformation empêche les cellules de circuler facilement dans les vaisseaux sanguins, ce qui entraîne des blocages douloureux appelés crises. La gestion de l’anémie falciforme comprend les transfusions sanguines, les suppléments destinés à encourager la production de globules rouges et les greffes de moelle osseuse.
Les transfusions de globules rouges peuvent être une composante majeure de la prise en charge de l’anémie falciforme. Les transfusions sont administrées aux patients selon les besoins et peuvent être périodiques ou systématiques en fonction de la gravité de leur maladie. Les transfusions reconstituent les globules rouges fonctionnels et peuvent aider à prévenir les crises et à supprimer la production d’hémoglobine falciforme (HbS). Il existe un certain nombre de risques associés à cette forme de prise en charge, en particulier au fil du temps, notamment les infections transmises par transfusion et l’allo-immunisation, où le sang transfusé produit des anticorps contre le patient.
Les suppléments donnés aux patients dans la gestion de l’anémie falciforme comprennent l’acide folique, l’hydroxyurée et l’érythropoïétine. L’acide folique est nécessaire lors de la production de globules rouges, donc une supplémentation peut aider à augmenter la production. Cela augmente ensuite la vitesse à laquelle le patient reconstitue les globules rouges fonctionnels et aide à empêcher le patient de devenir anémique. Les patients se voient généralement prescrire un milligramme d’acide folique par jour à vie.
L’hydroxyurée est administrée aux patients atteints d’anémie falciforme modérée à sévère. Le composé est délivré dans la gestion de la drépanocytose car il augmente la production d’hémoglobine F, une forme fonctionnelle de l’hémoglobine. Cette augmentation de l’hémoglobine peut supprimer la production d’HbS et réduire à la fois le nombre et la gravité des crises douloureuses. L’hydroxyurée était autrefois utilisée comme médicament de chimiothérapie, elle a donc un certain nombre d’effets secondaires, notamment des nausées, des vomissements et une suppression de la moelle osseuse.
L’érythropoïétine est une hormone naturelle dans le corps qui stimule la production de globules rouges. Il se produit naturellement dans le corps et augmente pendant les périodes d’anémie, mais donner aux patients des injections de l’hormone pendant la gestion de l’anémie falciforme aide à leur fournir un coup de pouce supplémentaire. Comme il se produit naturellement dans la moelle osseuse, il y a très peu d’effets secondaires associés.
Enfin, la greffe de moelle osseuse est la seule forme de prise en charge de la drépanocytose qui agit comme un remède. Cette forme de traitement est généralement administrée aux patients plus jeunes qui sont extrêmement malades. En raison de la nécessité et de la difficulté de trouver un donneur compatible, les greffes de moelle osseuse ne sont pas disponibles pour tous ceux qui en ont besoin. Il existe également des risques associés, notamment la maladie du greffon contre l’hôte, où les cellules transplantées attaquent le patient, l’infection et le saignement. En cas de succès, l’espérance de vie du patient est considérablement augmentée.