O melhor tratamento para a síndrome mielodisplásica geralmente varia dependendo de vários fatores diferentes que afetam as necessidades do paciente. Pacientes mais jovens com boa saúde podem ser adequados para um tratamento mais agressivo para retardar ou interromper a doença. Outros podem receber apenas cuidados de suporte, como transfusões ou antibióticos, que tratam os efeitos da síndrome e melhoram sua qualidade de vida. Aqueles com formas menos graves da doença também podem exigir apenas opções de cuidados de suporte.
Uma opção de tratamento da síndrome mielodisplásica que pode ter resultados muito bons para algumas pessoas é a quimioterapia seguida por um transplante de medula óssea. A quimioterapia é usada para matar as células da medula óssea com defeito e, em seguida, as células de um doador compatível são usadas para substituí-las. Para alguns pacientes, essa técnica foi capaz de curar a doença; a maioria dos casos é incurável. Para outros, é capaz de retardar significativamente a progressão do mesmo. O procedimento é difícil e arriscado, entretanto, muitas vezes só é usado em pacientes que são jovens e fortes, ou aqueles que têm tipos muito agressivos de síndrome mielodisplásica.
Os pacientes para os quais a quimioterapia e o transplante são inadequados geralmente recebem cuidados de suporte para ajudar a aliviar os efeitos negativos da doença. Um tipo importante de tratamento de suporte para a síndrome mielodisplásica são as transfusões de sangue. A doença destrói as células do sangue e afeta a capacidade do corpo de criar mais células, por isso a anemia costuma ser um problema para esses pacientes. Uma transfusão pode ajudar a repor o sangue perdido e a combater os efeitos da anemia.
O uso de fatores de crescimento é outro tratamento da síndrome mielodisplásica para tratar a anemia. Fatores de crescimento são substâncias que estimulam a produção de glóbulos vermelhos. O tipo de fator de crescimento normalmente usado com esta doença é chamado eritropoietina.
Vários medicamentos também são considerados úteis para o tratamento da síndrome mielodisplásica em certos casos. Drogas como a lenalidomida e a globulina antitimocitária podem ajudar a combater a anemia e reduzir a necessidade de transfusões de sangue em pacientes com formas específicas da doença. Os pacientes que recebem transfusões podem precisar de deferoxamina para ajudar a combater o acúmulo de ferro no sangue e nos tecidos. Alguns pacientes podem estar propensos a desenvolver leucemia; medicamentos como azacitidina e decitabina podem ser tomados para ajudar a retardar ou impedir que isso ocorra. Pessoas com síndrome mielodisplásica podem ser suscetíveis a infecções e também podem precisar de tratamento com antibióticos.