O que é a síndrome de Hermansky-Pudlak?

A síndrome de Hermansky-Pudlak é uma forma de albinismo reconhecida pela primeira vez na década de 1950 pelos dois pesquisadores tchecos que deram seu nome. Existem várias variantes, todas envolvendo diminuição da pigmentação, distúrbios hemorrágicos e problemas pulmonares. O tratamento se concentra no controle dos sintomas para manter o paciente confortável e pode envolver consultores de várias áreas médicas. Complicações adicionais podem ocorrer em pacientes com síndrome de Hermansky-Pudlak, incluindo problemas com o coração, rins ou intestinos.

Essa condição está associada a uma mutação genética que é herdada de forma recessiva. As pessoas precisam de duas cópias do gene para expressar a síndrome de Hermansky-Pudlak, e a forma que ela assume pode depender dos erros de codificação específicos no gene envolvido. Como outras pessoas com albinismo, os pacientes com essa condição podem ter níveis variáveis ​​de pigmentação diminuída; alguns podem ter cabelos e olhos castanhos, por exemplo, enquanto outros podem ter pele cremosa e cabelos e olhos claros. Eles também têm problemas de visão associados a complicações de albinismo.

Os distúrbios hemorrágicos se desenvolvem em pacientes com síndrome de Hermansky-Pudlak porque suas plaquetas não coagulam normalmente. As pessoas podem sangrar livremente e sofrer hematomas com facilidade. Em uma criança com diagnóstico inicial de albinismo, sangramento frequente e hematomas podem ser um sinal de que o paciente pode ter síndrome de Hermansky-Pudlak. Os pacientes também podem desenvolver fibrose pulmonar, onde os pulmões ficam com cicatrizes e engrossam com o tempo. Isso leva a uma redução do oxigênio disponível no sangue.

Algumas pessoas com esse distúrbio também apresentam complicações intestinais. Isso pode incluir inflamação e irritação freqüentes, que causam desconforto. Os rins e o coração podem sofrer tensões devido à síndrome de Hermansky-Pudlak, e os pacientes podem desenvolver irritação na pele. Proteger a pele e os olhos, como em outros pacientes com albinismo, é importante ao sair de casa ou em ambientes agressivos.

Os pacientes podem se beneficiar ao consultar vários profissionais médicos para o tratamento da síndrome de Hermansky-Pudlak. Isso pode incluir especialistas como gastroenterologistas e pneumologistas. O teste de diagnóstico e a avaliação podem ajudar os profissionais médicos a determinar a forma do paciente, o que pode ajudar no desenvolvimento de um plano de tratamento. A condição pode progredir de maneiras imprevisíveis, o que torna o monitoramento e os exames regulares importantes para garantir que as alterações no curso da doença sejam detectadas precocemente.

A natureza genética dessa condição pode ser uma preocupação para famílias com histórico dela, ou outras formas de albinismo. Pessoas preocupadas com este assunto podem discutir o assunto com um conselheiro genético. Os testes podem ajudar os pais a tomar decisões de planejamento familiar adequadas e podem ajudar a aconselhar os filhos adultos sobre o risco de serem portadores.