Os vetores de terapia gênica, também conhecidos como vetores de transferência de genes ou vetores virais, são o mecanismo pelo qual um gene saudável é inserido na fita de ácido desoxirribonucleico (DNA) normal de uma pessoa. Normalmente, os vetores de terapia gênica são vírus que foram modificados para transportar genes humanos. Em 2011, a ciência da terapia gênica ainda está em seus estágios iniciais, embora muitos médicos tenham esperança de que um dia possa ser capaz de corrigir muitos tipos diferentes de doenças genéticas.
Existem vários tipos diferentes de vírus usados na terapia genética. Alguns dos tipos mais comuns incluem vírus adeno-associados, vírus herpes simplex, retrovírus e adenovírus. Cada um desses tipos de vírus afeta diferentes tipos de células, o que significa que são usados em terapia gênica para atingir diferentes doenças. Os vírus adeno-associados, por exemplo, são projetados para se anexar ao cromossomo 19, enquanto os vírus herpes simplex isolam os neurônios.
Os vírus que foram modificados para se tornarem vetores de terapia genética não são a mesma versão do vírus que causa danos aos humanos. O material genético nesses vírus modificados foi substituído por genes humanos saudáveis que podem fornecer a cura para uma condição médica. Um vírus herpes-simplex modificado que é usado em terapia genética não pode causar herpes porque o material genético que causa herpes foi removido do vírus.
Todos os vírus usados como vetores de terapia gênica devem ser capazes de replicar DNA e não apenas o ácido ribonucléico (RNA) porque o RNA não pode ser usado para substituir uma seção danificada do DNA humano. Além dos vírus, existem algumas outras maneiras pelas quais os médicos podem inserir DNA saudável nas células de um paciente. Uma forma não viral de vetor de terapia gênica é um lipídio ou gordura. O lipídio entra em uma célula-alvo, onde libera DNA saudável para tratar o distúrbio. Também é possível anexar DNA saudável a outra molécula que normalmente entraria em uma célula-alvo.
Embora seja possível inserir DNA saudável diretamente nas células-alvo, essa abordagem não é tão prática quanto usar vírus como vetores de terapia gênica. Inserir o DNA diretamente nas células-alvo requer uma grande quantidade de DNA porque o DNA saudável não será replicado da maneira que é durante o ciclo de vida do vírus modificado. Além disso, apenas certos tipos de células podem receber DNA por meio do uso de moléculas ou lipídios.