Como não há cura para a progéria a partir de 2011, os tratamentos tendem a se concentrar na prevenção de complicações e no alívio dos sintomas. Os tratamentos comuns, como um regime de aspirina em baixas doses, fisioterapia e tubos de alimentação, são todos concebidos para aliviar os sintomas da progéria, em vez de curar ou prevenir a doença. Tratamentos com medicamentos potenciais, incluindo inibidores da farnesiltransferase (FTIs), um bifosfonato chamado ácido zoledrônico e uma estatina chamada pravastatina, estão todos sendo estudados em ensaios clínicos.
Uma aspirina em baixa dosagem tomada diariamente é um tratamento típico para essa condição. A aspirina em baixas doses pode prevenir ataques cardíacos e derrames, as duas causas mais comuns de morte em crianças com esse distúrbio. A aspirina atua reduzindo a ação de aglutinação das plaquetas no sangue e evitando que os coágulos impeçam o fluxo sanguíneo para o coração e o cérebro.
A fisioterapia e a terapia ocupacional também são tratamentos comuns de progeria. Essas terapias visam a rigidez articular e problemas com o movimento do quadril. O objetivo é manter o paciente o mais ativo possível pelo maior tempo possível.
Outros tratamentos com progéria se concentram na manutenção do peso e da nutrição do paciente. Uma criança com a doença pode ter dificuldade em se alimentar e requerer um tubo de alimentação e uma seringa. Os suplementos dietéticos também podem ajudar a prevenir a perda de peso e garantir que a criança receba os nutrientes necessários todos os dias.
Em algumas crianças, pode ser necessário extrair os dentes de leite. Os dentes permanentes podem começar a aparecer antes que os primários caiam. Isso pode resultar em uma segunda fileira de dentes ou superlotação se a extração não for realizada.
Uma equipe de pesquisa sediada na França tornou possível o desenvolvimento de potenciais terapias medicamentosas para a doença quando descobriram a mutação do gene responsável pela síndrome em 2003. Crianças afetadas têm uma mutação no gene LMNA que resulta na produção anormal de pré-lâmina A ou progerina . Os ensaios clínicos concentram-se em medicamentos que se acredita impedir a progerina de danificar as células e causar a instabilidade genética que desencadeia os sintomas da progéria.
Os FTIs como lonafarnibe, pravastatina e ácido zoledrônico funcionam impedindo que uma molécula chamada grupo farnesil se ligue à progerina. Quando essa molécula se liga à progerina, a função celular normal é inibida e resulta em progeria. Cada uma das três drogas afeta uma etapa diferente no processo celular que cria o grupo farnesil.
O lonafarnibe foi originalmente desenvolvido para tratar cânceres, incluindo tumores cerebrais, e atua inibindo uma enzima necessária para ligar o grupo farnesil a uma proteína como a progerina. A estatina pravastatina é normalmente administrada para baixar o colesterol, mas também bloqueia a produção de farnesil. O ácido zoledrônico é um bifosfonato que aumenta a densidade óssea e, como a pravastatina, impede a produção de farnesil.
Acredita-se que uma combinação desses medicamentos pode ser mais eficaz do que administrar cada um individualmente. Foi demonstrado que esses tratamentos potenciais com progéria restauram os núcleos das células da progéria ao normal em culturas de células. Ainda não se sabe se algum desses medicamentos vai curar ou prevenir a síndrome, mas eles podem permitir que os pacientes vivam mais e com mais saúde.
Progéria é uma doença genética progressiva extremamente rara que causa envelhecimento rápido em crianças. Apenas aproximadamente 130 casos foram documentados desde 1886. Uma criança com o distúrbio geralmente parece normal ao nascer, mas sintomas como perda de cabelo e alterações na pele geralmente se manifestam em 12 meses. Os que sofrem frequentemente morrem de doenças cardiovasculares ou derrame, e a expectativa de vida média é de 13 anos, embora alguns vivam mais de 20 anos.