Un ribozima è una molecola di acido ribonucleico (RNA) che ha la capacità di agire da catalizzatore in una reazione chimica. Il termine ribozima è un’abbreviazione dell’enzima acido ribonucleico. Prima della scoperta dei ribozimi negli anni ’80, si pensava che solo le proteine ??potessero agire da enzimi e catalizzare reazioni. Ora è noto che i ribozimi partecipano anche a molte importanti funzioni intracellulari e possono avere applicazioni terapeutiche a causa della loro capacità di scindere l’RNA. I ribozimi possono essere sintetizzati artificialmente e prodotti naturalmente.
La funzione principale dei ribozimi è di dividere i legami fosfodiesterici delle molecole di RNA bersaglio attraverso l’idrolisi. I legami fosfodiesterici sono legami covalenti che collegano insieme nucleotidi in RNA e DNA, formando la spina dorsale della molecola. L’idrolisi comporta l’aggiunta di una molecola d’acqua, che ha l’effetto di dissolvere i legami. I ribozimi usano l’idrolisi per scindere altre molecole di RNA o se stesse, a volte anche legando o collegando due molecole di RNA suddivise insieme in un processo chiamato splicing.
Lo studio della giunzione di RNA nell’organismo unicellulare Tetrahymena thermophila ha portato alla scoperta di ribozimi nei primi anni ’80. Thomas Cech, professore all’Università del Colorado negli Stati Uniti, ha scoperto che l’RNA in questo organismo potrebbe sia tagliare che legarsi in assenza di proteine ??catalizzanti. Il professore Sidney Altman della Cech e della Yale University ha ricevuto il premio Nobel per la chimica nel 1989 per le sue ricerche sui ribozimi.
Oltre alla giunzione, i ribozimi catalizzano l’assemblaggio di aminoacidi in proteine ??durante il processo di traduzione. La traduzione si verifica quando le informazioni genetiche nell’RNA messaggero (mRNA) vengono decodificate in una sequenza di aminoacidi attraverso l’attività dei ribosomi. L’RNA ribosomiale (rRNA), un componente principale dei ribosomi, può quindi essere considerato anche un ribozima.
Esistono molti diversi tipi di ribozimi e sono stati studiati nel loro stato naturale. Due di questi, il ribozima a forcina e il ribozima a testa di martello, si trovano negli RNA satellitari nei virus delle piante. I ribozimi Hammerhead sono stati modificati in laboratorio per essere usati come agenti di scissione dell’RNA.
Si ritiene che i ribozimi modificati a testa di martello possano avere applicazioni cliniche nella terapia genica. La capacità di scindere l’RNA può aiutare a combattere i retrovirus, poiché i retrovirus si basano su un genoma dell’RNA per la duplicazione nella cellula ospite. I ricercatori hanno anche sviluppato ribozimi completamente sintetici per applicazioni mediche simili. I ribozimi modificati e i ribozimi sintetici sono studiati specificamente come opzioni terapeutiche per il trattamento del virus dell’immunodeficienza umana (HIV).