Piccolo RNA è un termine usato per descrivere diverse classi di acido ribonucleico non codificante (ncRNA). Sebbene il termine piccolo RNA sia spesso usato per descrivere le catene corte di ncRNA presenti nelle cellule batteriche, si applica anche come termine generico per altri tipi di ncRNA che sono stati studiati in animali, piante e funghi. Il piccolo RNA è fortemente coinvolto nella regolazione genica e può avere applicazioni nella terapia genica.
ncRNA differisce in funzione dagli altri RNA in quanto non codifica direttamente per una proteina. Invece, ncRNA è coinvolto in altre funzioni cellulari, tra cui l’espressione genica e la modificazione. Le piccole molecole di RNA sono generalmente composte da circa 20 a 30 nucleotidi. Esistono molti tipi di piccoli RNA, inclusi microRNA (miRNA), RNA interferenti corti (siRNA) e piccoli RNA nucleolari (snoRNA).
Alcuni tipi di piccoli RNA, come microRNA e siRNA, sono importanti nel silenziamento genico. Il silenziamento genico è un processo di regolazione genetica in cui un gene che verrebbe normalmente espresso viene “spento” da un elemento intracellulare, in questo caso, il piccolo RNA. La proteina che sarebbe normalmente formata da queste informazioni genetiche non si forma a causa di interferenze e le informazioni codificate nel gene sono bloccate dall’espressione.
Il silenziamento genico ha un ruolo importante nella protezione naturale degli organismi dagli attacchi virali. La ricerca ha dimostrato che il siRNA può anche avere usi terapeutici, perché può essere usato per indurre artificialmente il knockout di un gene bersaglio. La complessità della regolazione genetica rende difficile sviluppare il potenziale terapeutico del siRNA, soprattutto perché si comporta in modo diverso nei diversi tipi di cellule.
gli snoRNA, un’altra classe di piccoli RNA, agiscono come mediatori nelle modificazioni chimiche di altre molecole di RNA. Ad esempio, gli snoRNA aiutano a guidare la modifica dell’RNA pre-ribosomiale (pre-rRNA) e ne facilitano lo sviluppo nell’RNA ribosomiale maturo (rRNA), che è uno dei componenti principali dei ribosomi. Alcuni snoRNA sembrano non colpire una specifica molecola di RNA e possono avere altre funzioni, come la regolazione di splicing alternativo o la riconnessione di sequenze di RNA.
Le azioni del piccolo RNA sono state studiate in diversi organismi modello. Molte di queste sono piante, come la pianta fiorita Arabidopsis thaliana, mais e riso. Altri modelli includono il nematode Caenorhabditis elegans, la mosca della frutta Drosophila melanogaster, topi e umani. Utilizzando questi e altri organismi, il potenziale del piccolo RNA come strumento per la manipolazione genetica viene studiato dagli scienziati nei campi della biologia applicata e della medicina.