La miostatina è una proteina che limita la crescita muscolare nei tessuti dove si trova in alte concentrazioni. Le proteine come questa che agiscono come molecole di segnalazione tra le cellule sono chiamate fattori di crescita. La miostatina era precedentemente nota come fattore di crescita e differenziazione 8. Viene prodotta nelle cellule muscolari, quindi trasportata ad altre cellule muscolari attraverso il flusso sanguigno, legandosi a recettori specifici sulle loro membrane cellulari. Sebbene l’esatto meccanismo sia sconosciuto, questa proteina è in qualche modo in grado di limitare lo sviluppo delle cellule staminali muscolari, cellule responsabili della differenziazione in cellule muscolari aggiuntive, portando a un calo delle dimensioni muscolari.
La miostatina è stata scoperta nel 1997 quando i genetisti McPherron e Se-Jin Lee hanno creato i “Mighty Mice”, topi privi di un determinato gene e quindi incapaci di produrre questa proteina, con muscoli circa il doppio di quelli dei topi normali. I ricercatori hanno commentato che “sembrano topi Schwarzenegger”. Il gene associato a questa sostanza è stato trovato nei genomi di umani, topi e zebrafish. Alcuni tipi di bovini sono stati allevati selettivamente per avere geni miostatina difettosi, portando ad un aumento delle dimensioni totali.
Nel 2001, Se-Jin Lee è stato in grado di creare topi con muscoli grandi ma un gene della miostatina intatto inserendo mutazioni che hanno causato il rilascio di sostanze che sopprimono la miostatina. Nel 2004, è stato scoperto che un ragazzo tedesco aveva mutazioni in entrambe le copie del suo gene che produce la miostatina, il che significa che il suo corpo era insolitamente grande. I ricercatori hanno iniziato a studiare metodi per sopprimere la produzione su scala più ampia con il bestiame. Ciò ha sollevato numerose questioni di bioetica.
Concentrazioni più basse di questa proteina nel sangue sono responsabili della crescita muscolare negli animali giovani. Gli ormoni innescano una diminuzione del rilascio di miostatina. Quando un animale entra nella fase adulta, la produzione della proteina riprende in pieno. La sua scoperta ha portato a interrogarsi sulla presenza di segnalatori simili e dei loro geni associati in altri tipi di tessuto, ad esempio il tessuto cerebrale. La manipolazione della miostatina è stata anche citata come approccio alla lotta contro la distrofia muscolare.