ReFacto® è un farmaco usato per trattare l’emofilia A, una condizione che impedisce la corretta coagulazione del sangue nelle persone affette. ReFacto® è una proteina antiemofila che agisce come agente coagulante del sangue e può essere somministrata per prevenire o trattare episodi di sanguinamento. Il farmaco è prodotto con la tecnologia del DNA ricombinante.
Le persone affette da emofilia A mancano di un fattore di coagulazione chiamato fattore VIII e ReFacto® agisce come sostituto del fattore mancante. Questo farmaco per il coagulo di sangue è una proteina composta da 1,438 amminoacidi collegati tra loro, che è una sequenza simile al fattore VIII naturale. Il farmaco ha gli stessi effetti biologici in vitro del fattore VIII naturale.
Il farmaco viene utilizzato dall’organismo come cofattore per il fattore IX della coagulazione. Il fattore IX e il fattore VIII, o ReFacto®, convertono il fattore X della coagulazione in una forma attivata. La forma attivata del fattore X converte la protrombina in trombina. La trombina converte quindi il fibrinogeno in fibrina. La fibrina forma il sangue in coaguli e previene ulteriori sanguinamenti.
Il farmaco è disponibile sotto forma di polvere essiccata o liofilizzata in vari dosaggi. La polvere viene ricostituita per iniezione endovenosa o iniezione in vena. L’iniezione può essere eseguita da un medico o un infermiere, oppure i pazienti possono essere addestrati all’autosomministrazione del farmaco. La frequenza dei farmaci può variare da ogni otto ore a 24 ore per uno o quattro giorni o come indicato da un medico.
Gli effetti collaterali dell’utilizzo di ReFacto® includono vertigini, mal di testa, eruzioni cutanee, naso che cola, mal di gola, tosse, febbre o brividi, dolore o gonfiore alle articolazioni, nausea e vomito, sapore sgradevole in bocca e irritazione del sito di iniezione . Gli effetti collaterali più gravi includono dolore toracico, sanguinamento dal sito di iniezione, aumento degli episodi di sanguinamento e formazione di lividi. ReFacto® può anche causare gravi reazioni allergiche come orticaria, difficoltà respiratorie, svenimento e gonfiore del viso, della lingua e del collo.
ReFacto® è realizzato utilizzando una linea cellulare ovarica di criceto cinese che è stata geneticamente modificata per produrre il principio attivo. La proteina viene purificata dalla coltura cellulare mediante cromatografia. Ciò significa che il farmaco non è direttamente purificato dal sangue umano, ma la coltura cellulare contiene albumina umana e insulina ricombinante.
I pazienti che assumono ReFacto® possono produrre anticorpi contro il farmaco e, di conseguenza, il trattamento può diventare meno efficace nel controllare gli episodi di sanguinamento. Se ciò si verifica, è necessario consultare un medico. Le persone che assumono ReFacto® potrebbero anche dover sottoporsi a regolari esami del sangue per assicurarsi che il farmaco funzioni in modo efficace.