La myostatine est une protéine qui limite la croissance musculaire dans les tissus où elle peut être trouvée à des concentrations élevées. Les protéines comme celle-ci qui agissent comme des molécules de signalisation entre les cellules sont appelées facteurs de croissance. La myostatine était autrefois connue sous le nom de facteur de croissance et de différenciation 8. Elle est fabriquée dans les cellules musculaires, puis transportée vers d’autres cellules musculaires par le flux sanguin, se fixant à des récepteurs spécifiques sur leurs membranes cellulaires. Bien que le mécanisme exact soit inconnu, cette protéine est en quelque sorte capable de limiter le développement des cellules souches musculaires, des cellules responsables de la différenciation en cellules musculaires supplémentaires, conduisant à un plafond de la taille musculaire.
La myostatine a été découverte en 1997 lorsque les généticiens McPherron et Se-Jin Lee ont créé «Mighty Mice» – des souris dépourvues d’un certain gène et donc incapables de produire cette protéine, possédant des muscles environ deux fois plus grands que ceux des souris normales. Les chercheurs ont déclaré qu’ils «ressemblent à des souris Schwarzenegger». Le gène associé à cette substance a été trouvé dans les génomes des humains, des souris et du poisson zèbre. Certains types de bovins ont été sélectivement élevés pour avoir des gènes de myostatine défectueux, entraînant une augmentation de la taille totale.
En 2001, Se-Jin Lee a pu fabriquer des souris avec de gros muscles mais un gène de la myostatine intact en insérant des mutations qui ont provoqué la libération de substances supprimant la myostatine. En 2004, un garçon allemand s’est avéré avoir des mutations dans les deux copies de son gène producteur de myostatine, ce qui signifie que son corps était inhabituellement grand. Les chercheurs ont commencé à chercher des méthodes pour supprimer la production à plus grande échelle avec le bétail. Cela a soulevé de nombreuses questions de bioéthique.
Des concentrations plus faibles de cette protéine dans le sang sont responsables de la croissance musculaire chez les jeunes animaux. Les hormones déclenchent une diminution de la libération de myostatine. Lorsqu’un animal entre dans la phase adulte, la production de la protéine reprend intégralement. Sa découverte a conduit à s’interroger sur la présence de signaleurs similaires et de leurs gènes associés dans d’autres types de tissus, par exemple le tissu cérébral. La manipulation de la myostatine a également été citée comme approche pour lutter contre la dystrophie musculaire.